7月20日消息，韩国Kolon TissueGene的细胞基因治疗产品TG-C（同种异体软骨细胞+表达TGF-β1的辐照HEK细胞系），在美国27个中心入组531例膝骨关节炎患者的首项关键Ⅲ期试验中，1年主要终点未击败安慰剂，同时错过两项共同主要终点及全部关键次要终点。
该试验曾因FDA临床搁置，注册4年后才启动入组。Kolon设计几乎相同的第二项Ⅲ期试验数据预计2026年10月读出，公司表示将等第二项结果再决定项目命运。TG-C于2017年在韩国获批、2019年因所用细胞类型混淆被撤销；分析认为本次失败部分源于“强烈的安慰剂响应”。
这是细胞基因治疗在骨骼肌肉（非肿瘤、非罕见病）领域少见的大规模Ⅲ期失败，再次暴露该领域安慰剂响应与终点设计的根本难题，也为疾病修饰型骨关节炎药物（DMOAD）前景蒙上阴影。待观察变量为2026年10月第二项Ⅲ期读出结果。
（来源：Kolon TissueGene）
