8月28日消息,ScienceDaily报道,科学家开发出光激活药物的实验性滴眼剂,帮助失明小鼠重新感知光线,并在无需基因治疗、植入物或特殊照明设备的情况下恢复了视觉引导行为。

光感受器退化是多种主要致盲疾病的背后病因,包括年龄相关性黄斑变性(AMD)与视网膜色素变性(RP),两者合计影响全球数亿人。这类疾病中,视网膜的感光细胞逐渐恶化死亡,但视网膜深层的神经回路大部分得以保留——这部分残留回路成为科学家尝试恢复光敏性的重要靶点。

现有恢复光敏性的手段包括基因治疗(适合特定遗传亚型)与视网膜植入物等,各有适应症、侵入性与成本局限。新策略采用光敏小分子药物,使存活的对光不敏感的视网膜神经元获得光响应能力:滴眼给药、可重复使用、无需手术。论文称其中两种分子在测试中的表现尤为引人注目。若该路线进入临床并验证安全有效,将为干性AMD等目前缺乏有效疗法的致盲疾病提供低成本、易普及的干预选项。 (来源:ScienceDaily)