剑桥大学团队在Nature发文：首次用碱基编辑敲除人胚胎NANOG基因揭示分化调控机制
B910化工消息：6月25日消息，美国化学会《化学与工程新闻》（C&EN）报道，剑桥大学发育生物学家Kathy Niakan团队在《自然》（Nature）发表论文，首次将碱基编辑（base editing）技术应用于人类胚胎以研究早期发育机制，通过敲除名为NANOG的关键基因，证明该基因对胚胎早期细胞正确分化至关重要。论文DOI：10.1038/s41586-026-10792-1。
“我们对人类胚胎中最早出现的细胞类型如何特化其命运和功能、以及哪些基因是这一过程的根本所需，知之甚少，”Niakan在与记者的电话会议中表示。新研究“揭示了一个主基因的作用”。
技术路线与发现：碱基编辑可在DNA上产生精确的单核苷酸替换，而不会引发CRISPR-Cas9常见的破坏性双链断裂。2017年，Niakan曾发表论文证明在人胚胎中使用CRISPR会导致整条染色体丢失（Nature, DOI: 10.1038/nature24033）。本次研究中，碱基编辑未造成此类突变。研究显示，NANOG被敲除的胚胎从外观上看与对照胚胎发育相似，但敲除胚胎中许多细胞丧失了分化为其他细胞类型的能力。
产业与伦理背景：仅3周前，哥伦比亚大学Dieter Egli团队报道了首次在人胚胎中使用碱基编辑纠正致病突变的研究，引发科学界的赞扬与警惕。Niakan的工作部分印证了Egli的发现：两项研究均显示部分碱基编辑胚胎呈嵌合体（并非所有细胞都携带编辑），且编辑位点附近存在意外的旁观者突变（bystander mutations），这些现象表明该技术尚不适用于临床体外受精（IVF）。
从生物医药产业意义看，碱基编辑作为下一代基因编辑技术，由Beam Therapeutics等公司推动商业化，已在血液病、肝病等领域进入临床试验。人胚胎碱基编辑的基础研究虽然距离临床应用尚远，但为理解人类早期发育、提高IVF成功率以及预防遗传性疾病提供了重要科学基础。该领域在伦理层面持续受到严格审视，目前英国等国仅允许在严格监管下进行人胚胎基础研究，禁止将其用于生殖目的。 （来源：C&EN）
“我们对人类胚胎中最早出现的细胞类型如何特化其命运和功能、以及哪些基因是这一过程的根本所需，知之甚少，”Niakan在与记者的电话会议中表示。新研究“揭示了一个主基因的作用”。
技术路线与发现：碱基编辑可在DNA上产生精确的单核苷酸替换，而不会引发CRISPR-Cas9常见的破坏性双链断裂。2017年，Niakan曾发表论文证明在人胚胎中使用CRISPR会导致整条染色体丢失（Nature, DOI: 10.1038/nature24033）。本次研究中，碱基编辑未造成此类突变。研究显示，NANOG被敲除的胚胎从外观上看与对照胚胎发育相似，但敲除胚胎中许多细胞丧失了分化为其他细胞类型的能力。
产业与伦理背景：仅3周前，哥伦比亚大学Dieter Egli团队报道了首次在人胚胎中使用碱基编辑纠正致病突变的研究，引发科学界的赞扬与警惕。Niakan的工作部分印证了Egli的发现：两项研究均显示部分碱基编辑胚胎呈嵌合体（并非所有细胞都携带编辑），且编辑位点附近存在意外的旁观者突变（bystander mutations），这些现象表明该技术尚不适用于临床体外受精（IVF）。
从生物医药产业意义看，碱基编辑作为下一代基因编辑技术，由Beam Therapeutics等公司推动商业化，已在血液病、肝病等领域进入临床试验。人胚胎碱基编辑的基础研究虽然距离临床应用尚远，但为理解人类早期发育、提高IVF成功率以及预防遗传性疾病提供了重要科学基础。该领域在伦理层面持续受到严格审视，目前英国等国仅允许在严格监管下进行人胚胎基础研究，禁止将其用于生殖目的。 （来源：C&EN）