eGenesis里程碑：基因编辑猪肾受体成功过渡到人体器官移植
异种移植公司eGenesis宣布，其首批基因编辑猪肾受体中已有两名患者成功接受人类供体器官移植。患者先移除猪肾、经数月透析过渡后迎来人肾移植，临床结果证实猪肾异种移植不会诱发妨碍后续人-人移植的抗体——此前仅灵长类研究支持的预判获得人体确认，为解决器官短缺的异种移植路线扫除关键障碍。
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中国临床试验3起死亡事件曝光，美国会议员要求FDA强化中国数据监管
9月3日消息，美国众议院两名共和党议员致信FDA，要求加强对中国产生的临床数据的监管。此前夏季曝光的中国试验中3起死亡事件（含2名儿童）均在发生时未公开披露，全部发生在研究者发起试验（IIT）中，涉及HuidaGene的CRISPR试验、新华医院基因编辑试验与RiboX的体内CAR-T试验。议员要求FDA对未经现场审计的中国数据拒绝受理，中国今年5月生效的818号令已开始规范IIT。
ESC 2026：CRISPR Therapeutics将推进降脂基因编辑疗法最高剂量组
在慕尼黑欧洲心脏病学会年会上，CRISPR Therapeutics公布降脂基因编辑候选药给药一年后的混合持久性数据，公司决定推进最高剂量组；持久性是单次给药终身降脂商业逻辑的核心，竞争对手包括被礼来收购的Verve。
首家'定制化CRISPR疗法'公司Aurora Therapeutics前途未卜：裁员、砍掉PKU管线、CEO离任
Aurora Therapeutics——首家专注为个体患者定制CRISPR基因编辑疗法的初创公司——近期裁员多名员工、停止其苯丙酮尿症（PKU）主导管线，首席执行官Ed Kaye离任。此时距其1600万美元种子轮融资仅数月，'个性化基因编辑'商业模式的可行性遭遇现实检验。
Huidagene基因编辑试验死亡事件追踪：专家质疑其试验设计与数据基础
在一名男童死于Huidagene（辉大基因）基因编辑临床试验后，基因编辑领域专家对该公司的决策展开剖析：反应从"尝试不一定不合理"到直指其"垃圾数据"。事件引发对中国基因治疗试验数据门槛与监管沟通的深度反思。
Cibus二季度财报：精准基因编辑获全球监管对齐，拉美水稻除草剂性状瞄准2028年上市
基因编辑作物公司Cibus（Nasdaq: CBUS）公布Q2业绩：现金2040万美元，R&D支出降至850万美元，公司预计现有资金可支撑至2027年Q1。业务上，两个水稻除草剂耐受性状推进田间试验，首个拉美商业化协议在谈，管理层强调欧洲对无外源DNA精准编辑的监管松绑是重大利好，拉美水稻性状瞄准2028年上市。
Scribe Therapeutics完成IPO，CRISPR表观遗传编辑技术走向资本市场
由Benjamin Oakes创立的CRISPR基因编辑公司Scribe Therapeutics完成IPO，该公司开发的XE（编辑器）平台利用CRISPR-Cas12变体实现无需DNA双链断裂的精准基因编辑，首个项目靶向PCSK9用于心血管疾病。
Broken String Biosciences推出碱基编辑脱靶检测平台BaseMap ABE
剑桥大学生物技术公司Broken String Biosciences基于其INDUCE-seq技术推出BaseMap ABE平台，为腺嘌呤碱基编辑治疗开发提供全基因组脱靶编辑检测方案，填补了基因编辑治疗安全性评估的标准化工具空白。
Revolution Medicines胰腺癌药物daraxonrasib同情用药需求强劲，Intellia揭示基因编辑肝毒性机制
Revolution Medicines的RAS抑制剂daraxonrasib在同情用药框架下已有超过2000名患者使用，RBC分析师预计到2027年底销售额可达11亿美元。同时Intellia发现携带HLA C*05:01等位基因的患者在接受基因编辑治疗后肝酶升高风险最大，将安全争议转化为可筛查的机制性问题。
中国基因编辑临床试验再现儿童死亡案例 研究者发起试验透明度引质疑
8月5日消息，STAT经过数月调查报道，中国基因编辑公司HuidaGene在CRISPR治疗杜氏肌营养不良的临床试验中出现儿童患者死亡事件，但延迟15个月才发布更新。该公司CEO Alvin Luk已离职，首席技术官也于去年夏天离开。这是中国研究者发起的临床试验中第二起被延迟报告的儿童死亡案例，引发对中国宽松试验形式透明度的批评。
Aurora Therapeutics终止定制化CRISPR疗法计划 Baby Kj模式商业化受挫
曾承诺规模化交付定制化CRISPR基因编辑疗法的初创公司Aurora Therapeutics突然终止了其核心计划。这一决定凸显了FDA虽然承诺对Baby Kj型个体化基因编辑疗法给予审批灵活性，但其标准对小型初创公司而言仍然难以达到。
中国基因编辑临床试验致6岁女童死亡引发监管反思
Science和Retraction Watch报道一名6岁女童在接受实验性基因编辑治疗后死亡。调查显示研究人员在知情同意和临床试验设计方面存在严重违规。该事件为基因治疗行业敲响警钟，凸显基因编辑临床转化中安全监管和伦理审查的紧迫性。
伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状
伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。
Scribe申请9600万美元IPO，推进CRISPR降脂基因编辑
Jennifer Doudna联合创立的基因编辑公司Scribe Therapeutics向SEC提交S-1，拟以每股13-15美元发行710万股，中位价对应净募资约9620万美元。主资产STX-1150为表观基因编辑PCSK9抑制候选，定位“每10-20年加强一次”的长效降LDL-C疗法，已在澳大利亚启动首项Ⅰ期。
Jennifer Doudna团队用AI设计CRISPR样核酸酶，部分变体编辑活性超野生型
加州大学伯克利分校Jennifer Doudna团队在《Science》发表研究（DOI: 10.1126/science.aed6123），使用混合AI策略设计基于TnpB蛋白家族的CRISPR-Cas12样核酸酶变体（SynTnpB）。研究者将进化数据约束与反向蛋白质折叠模型结合，分别设计DNA结合界面和向导RNA结合界面，在大肠杆菌中组合筛选约50个候选。最优SynTnpB与野生型TnpB仅有77%序列同一性，但编辑活性等于甚至超过野生型，并在人类和植物基因组中验证了编辑功能。
剑桥大学团队在Nature发文：首次用碱基编辑敲除人胚胎NANOG基因揭示分化调控机制
6月25日消息，剑桥大学发育生物学家Kathy Niakan团队在Nature发表研究，首次将碱基编辑技术用于人类胚胎以理解胚胎发育机制，通过敲除关键基因NANOG证明其在早期细胞分化中的必需性。该研究进一步证实碱基编辑相较CRISPR-Cas9在人胚胎编辑中的优势——不会造成整条染色体丢失等破坏性双链断裂，但仍存在嵌合体和旁观者突变问题，表明技术尚不适用于临床IVF。