C&EN聚焦Cas12a2：被"重新发现"的CRISPR系统无差别绞碎DNA，或成抗癌新思路
C&EN刊文回顾Cas12a2的发现历程：这一源自硫氧化细菌的CRISPR效应蛋白被向导RNA激活后不精确编辑而是无差别降解细胞DNA、致宿主死亡，选择性递送或开辟癌症等疾病治疗新路径。
基因编辑
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Beam碱基编辑疗法BEAM-301达临床概念验证：单次给药恢复肝糖原病Ia型患者自体葡萄糖生成
Beam Therapeutics公布的BEAM-301一期/二期初始数据显示，LNP递送的碱基编辑器一次性校正GSDIa致病R83C突变，40mg剂量组实现15小时以上受控空腹、淀粉摄入大幅减少，安全性符合LNP类药物特征。
Simplot基因编辑草莓过英格兰监管关：CRISPR敲除Tfl1实现连续结果
美国爱达荷州农业公司J.R. Simplot用CRISPR-Cas9敲除Tfl1基因培育的8个延长结果期草莓品系，获英国DEFRA确认为"精密育种生物"（PBO），迈过英格兰《2025精密育种法规》下的关键监管步骤。编辑仅使用草莓自身序列、无外源DNA残留，经三代营养繁殖验证稳定。Simplot计划2026年在英格兰开展选系田间试验，商业注册后仍需通过英国食品标准局食品安全审查。
Editas获准在澳启动体内CRISPR疗法EDIT-401首次人体试验 靶向家族性高胆固醇血症
Editas Medicine 10月8日宣布获准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，这是其体内CRISPR基因编辑候选药在HeFH患者中的首次人体研究。临床前数据显示该疗法可使LDL-C、Lp(a)、ApoB平均降低约90%，公司计划2026年内开始给药、2027年一季度报告初步数据。
CRISPR Therapeutics将在ACR 2026展示zugo-cel治疗难治性系统性硬化症I期数据
CRISPR Therapeutics宣布将在ACR Convergence 2026以海报形式展示其CRISPR/Cas9基因编辑同种异体CAR-T疗法zugo-cel治疗难治性系统性硬化症的I期临床数据。zugo-cel靶向CD19，正在多项自身免疫适应症I期试验中评估，该公司开发的CASGEVY为全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法。
Biomay携手Synthego打通CRISPR疗法cGMP供应链：mRNA-Cas9-LNP-sgRNA一站式
奥地利Biomay与美国Synthego达成非独家合作，Biomay将向Synthego北美客户营销其mRNA制造、LNP配方、无菌灌装、质粒DNA与Cas9生产服务，结合Synthego的sgRNA设计与制造能力，为CRISPR基因编辑疗法开发者提供一站式cGMP材料与制造路径。
Beam Therapeutics在美起诉辉弘基因与Serapha：指控碱基编辑专利技术遭窃取
碱基编辑先驱Beam Therapeutics向美国法院提起诉讼，指控中国基因编辑公司YolTech（辉弘基因）与风投支持的初创Serapha窃取其商业机密与专利技术。案件聚焦碱基编辑这一基因治疗底层工具的知识产权归属。
科迪华基因编辑大豆英国试验获好收成，本土商业化种植现曙光
美国科迪华在英国沃里克郡开展的基因编辑大豆试验获得健康收成。研究者敲除抑制早花的基因，使植株在生长季结束前充分成熟结荚。英国因气候冷凉高度依赖进口大豆，本土种植成功可减少饲料进口依赖。
全球首例定制基因编辑疗法制造成本披露：为患儿KJ量身生产耗资165万美元
9月23日，在牛津举行的一场罕见病会议上，加州创新基因组学研究所治疗研发主任Fyodor Urnov披露：全球首例为患者独特突变定制的基因编辑药物（'Baby KJ'疗法）制造成本为165万美元。该疗法由费城儿童医院与宾大团队为CPS1缺乏症患儿定制，2025年发表于《新英格兰医学杂志》，为N-of-1疗法的成本结构提供了首个公开锚点。
Cellectis战略重组：剥离血液瘤细胞疗法主线，转向心血管基因编辑
法国基因编辑公司Cellectis宣布为其血液肿瘤同种异体细胞疗法lasme-cel与eti-cel寻求战略合作，转而开发临床前心血管基因编辑药物HEAL-101（APOC3碱基编辑）与HEAL-201（PCSK9表观编辑）；自体CAR-T树立的高门槛与新疗法竞争持续压缩同种异体疗法的商业空间。
eGenesis里程碑：基因编辑猪肾受体成功过渡到人体器官移植
异种移植公司eGenesis宣布，其首批基因编辑猪肾受体中已有两名患者成功接受人类供体器官移植。患者先移除猪肾、经数月透析过渡后迎来人肾移植，临床结果证实猪肾异种移植不会诱发妨碍后续人-人移植的抗体——此前仅灵长类研究支持的预判获得人体确认，为解决器官短缺的异种移植路线扫除关键障碍。
中国临床试验3起死亡事件曝光，美国会议员要求FDA强化中国数据监管
9月3日消息，美国众议院两名共和党议员致信FDA，要求加强对中国产生的临床数据的监管。此前夏季曝光的中国试验中3起死亡事件（含2名儿童）均在发生时未公开披露，全部发生在研究者发起试验（IIT）中，涉及HuidaGene的CRISPR试验、新华医院基因编辑试验与RiboX的体内CAR-T试验。议员要求FDA对未经现场审计的中国数据拒绝受理，中国今年5月生效的818号令已开始规范IIT。
ESC 2026：CRISPR Therapeutics将推进降脂基因编辑疗法最高剂量组
在慕尼黑欧洲心脏病学会年会上，CRISPR Therapeutics公布降脂基因编辑候选药给药一年后的混合持久性数据，公司决定推进最高剂量组；持久性是单次给药终身降脂商业逻辑的核心，竞争对手包括被礼来收购的Verve。
首家'定制化CRISPR疗法'公司Aurora Therapeutics前途未卜：裁员、砍掉PKU管线、CEO离任
Aurora Therapeutics——首家专注为个体患者定制CRISPR基因编辑疗法的初创公司——近期裁员多名员工、停止其苯丙酮尿症（PKU）主导管线，首席执行官Ed Kaye离任。此时距其1600万美元种子轮融资仅数月，'个性化基因编辑'商业模式的可行性遭遇现实检验。
Huidagene基因编辑试验死亡事件追踪：专家质疑其试验设计与数据基础
在一名男童死于Huidagene（辉大基因）基因编辑临床试验后，基因编辑领域专家对该公司的决策展开剖析：反应从"尝试不一定不合理"到直指其"垃圾数据"。事件引发对中国基因治疗试验数据门槛与监管沟通的深度反思。
Cibus二季度财报：精准基因编辑获全球监管对齐，拉美水稻除草剂性状瞄准2028年上市
基因编辑作物公司Cibus（Nasdaq: CBUS）公布Q2业绩：现金2040万美元，R&D支出降至850万美元，公司预计现有资金可支撑至2027年Q1。业务上，两个水稻除草剂耐受性状推进田间试验，首个拉美商业化协议在谈，管理层强调欧洲对无外源DNA精准编辑的监管松绑是重大利好，拉美水稻性状瞄准2028年上市。