Beam碱基编辑疗法治疗镰状细胞病关键试验达标，计划年内首次向FDA提交申请
Beam Therapeutics宣布其碱基编辑细胞疗法risto-cel在镰状细胞病关键试验中达到主要终点，31名完成治疗并随访12个月的患者实现「摆脱血管闭塞危象」目标，公司计划最快年底提交美国首个碱基编辑疗法上市申请，将与CRISPR疗法Casgevy正面竞争。
碱基编辑
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Beam碱基编辑细胞疗法risto-cel关键试验达标：镰刀型细胞贫血患者一年无重症疼痛危象，最快年底申报BLA
Beam Therapeutics公布BEACON试验1/2期关键数据：碱基编辑自体细胞疗法risto-cel使镰刀型细胞贫血患者实现至少12个月无严重血管闭塞性危象，主要终点经独立裁定达标，公司计划最快今年年底提交BLA，或成全球首个碱基编辑疗法的上市申请，分析师预测峰值销售额29亿美元。
Beam碱基编辑疗法BEAM-301达临床概念验证：单次给药恢复肝糖原病Ia型患者自体葡萄糖生成
Beam Therapeutics公布的BEAM-301一期/二期初始数据显示，LNP递送的碱基编辑器一次性校正GSDIa致病R83C突变，40mg剂量组实现15小时以上受控空腹、淀粉摄入大幅减少，安全性符合LNP类药物特征。
Beam Therapeutics在美起诉辉弘基因与Serapha：指控碱基编辑专利技术遭窃取
碱基编辑先驱Beam Therapeutics向美国法院提起诉讼，指控中国基因编辑公司YolTech（辉弘基因）与风投支持的初创Serapha窃取其商业机密与专利技术。案件聚焦碱基编辑这一基因治疗底层工具的知识产权归属。
Broken String Biosciences推出碱基编辑脱靶检测平台BaseMap ABE
剑桥大学生物技术公司Broken String Biosciences基于其INDUCE-seq技术推出BaseMap ABE平台，为腺嘌呤碱基编辑治疗开发提供全基因组脱靶编辑检测方案，填补了基因编辑治疗安全性评估的标准化工具空白。
伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状
伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。
剑桥大学团队在Nature发文：首次用碱基编辑敲除人胚胎NANOG基因揭示分化调控机制
6月25日消息，剑桥大学发育生物学家Kathy Niakan团队在Nature发表研究，首次将碱基编辑技术用于人类胚胎以理解胚胎发育机制，通过敲除关键基因NANOG证明其在早期细胞分化中的必需性。该研究进一步证实碱基编辑相较CRISPR-Cas9在人胚胎编辑中的优势——不会造成整条染色体丢失等破坏性双链断裂，但仍存在嵌合体和旁观者突变问题，表明技术尚不适用于临床IVF。