7月16日消息,Insmed公布其在研干粉吸入剂TPIP(曲前列环素棕榈酸酯吸入粉末,treprostinil palmitil inhalation powder)治疗肺动脉高压(PAH)Ⅱ期开放标签延展(OLE)研究的12个月数据,显示患者运动能力与心功能指标持续改善,为其已启动的Ⅲ期PALM-PAH研究提供支持。
OLE纳入91例PAH患者,其中60例持续使用TPIP、31例由安慰剂交叉转用TPIP。用药12个月后,持续用药组6分钟步行距离(6MWD)较基线增加55.7米,安慰剂交叉组转用后增加约54米;NT-proBNP较基线下降约60%,约80%患者维持或改善至WHO心功能Ⅰ/Ⅱ级,REVEAL Lite 2.0评分提示死亡风险降低。剂量递增至每日一次1280 µg,未出现新的安全信号。
TPIP定位为吸入型前列环素类似物,意图解决现有口服或泵注前列环素类药物在肺靶向沉积与给药依从性上的局限。需注意OLE为非盲设计、样本量有限,确证性证据有待Ⅲ期PALM-PAH(主要终点6MWD变化)读出。若获批,TPIP有望成为PAH前列环素治疗中差异化的一次性干粉吸入选项,对United Therapeutics、强生等在位企业的吸入与口服格局构成潜在竞争,但其相对现有吸入型曲前列环素的增量获益仍需头对头验证。
(来源:Insmed Incorporated)