10月13日消息，Mirum Pharmaceuticals公布其回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂Livmarli（maralixibat）的晚期临床试验成功结果。
Endpoints News报道，在该项针对超罕见胆汁淤积性肝病的试验中，Livmarli显著降低了患者胆汁淤积性瘙痒（cholestatic pruritus），疗效优于安慰剂，研究人群涵盖包括胆道闭锁（biliary atresia）在内的胆汁淤积性肝病。同一报道中，First Tracks Therapeutics也在乳糜泻领域取得积极数据。
行业背景：Livmarli已获批用于Alagille综合征等适应症，本次扩展数据若支持标签扩大，将进一步巩固Mirum在IBAT抑制剂这一罕见肝病细分赛道的先发优势。胆道闭锁多发于婴幼儿，现有对症治疗手段有限，新数据为该人群提供了首个针对性的药物治疗选项。
（来源：Endpoints News）