Disc Medicine红细胞生成性原卟啉症药物bitopertin三期全线达标，将再度冲刺FDA批准
Disc Medicine宣布bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的三期APOLLO试验达成全部主要和次要终点：显著降低毒性代谢物PPIX水平，并显著延长患者可耐受日光与人工光照的时间。该药2月曾遭FDA拒批，公司6月已与FDA达成协议以APOLLO数据支持重新申报。
三期临床
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Vanda制药社恐新药VQW-765三期主要终点失利，公司宣布暂停社交焦虑障碍项目
Vanda Pharmaceuticals披露其社交焦虑障碍药物VQW-765在一项三期临床试验中未能达到主要终点，公司随即宣布将该适应症项目整体搁置。这款资产此前自诺华引进，失利使其精神科管线遭受重挫，公司需要重新评估资源投向。
BioNTech mRNA癌症疫苗三期主要终点失利：BNT113联合K药未显著改善PFS
BioNTech宣布其mRNA癌症免疫治疗药物BNT113联合帕博利珠单抗（K药）治疗HPV16阳性头颈部鳞癌的二期/三期试验Ahead-Merit未能达到无进展生存期（PFS）主要终点之一，但总生存期（OS）数据尚不成熟，独立数据监查委员会建议试验继续，若OS达标仍可判定试验成功。
旭化成HSV新药HOVILPRI（pritelivir）获FDA批准：近30年来首个新机制难治性黏膜皮肤HSV治疗药
FDA批准旭化成旗下Asahi Kasei Therapeutics的HOVILPRI（pritelivir）100mg片剂，用于免疫缺陷成人经阿昔洛韦等治疗难治的黏膜皮肤HSV病变，为近30年首个新机制（解旋酶-引物酶抑制剂）同类适应症药物。三期PRIOH-1优效达成，不良反应率22%对照54%，年底前在美上市。
BioNTech mRNA癌症免疫疗法三期首战失利：头颈癌疫苗未延缓肿瘤进展，仍押注总生存期
BioNTech的BNT113在HPV16阳性头颈部鳞癌关键研究中未能达到首个终点无进展生存期，公司寄望总生存期数据翻盘但分析师信心受挫，这是其mRNA肿瘤管线近期的又一次挫折。
百时美施贵宝双三期告捷：肺纤维化药与RayzeBio核药双双成功
BMS一个上午公布两项三期成功：肺病在研药admilparant（此前曾现安全性问题）试验达标；2024年41亿美元收购RayzeBio所得放射性药物也取得三期胜利，双喜提振其管线信心。
Mirum罕见肝病药Livmarli三期成功：胆汁淤积性瘙痒显著优于安慰剂
Mirum Pharmaceuticals公布Livmarli（回肠胆汁酸转运体抑制剂）在胆汁淤积性肝病包括胆道闭锁患者中的三期阳性结果，药物显著降低胆汁淤积性瘙痒，巩固其在罕见肝病领域的地位。
武田分拆公司Cerevance帕金森病新药solengepras三期达主要终点：每日“关闭期”缩短0.61小时
波士顿私人生物技术公司Cerevance宣布，其非多巴胺机制帕金森病在研药物solengepras在341人三期试验中达到主要终点：高剂量组每日“关闭”时间较安慰剂组缩短0.61小时，“开期”无烦人运动障碍时间延长0.60小时。公司计划与FDA沟通后续步骤。
艾伯维/Genmab双抗Epkinly一线DLBCL三期告捷：相对风险降低51%
AbbVie与Genmab的CD20×CD3双特异性抗体Epkinly（epcoritamab）在一项900人三期试验中显著优于标准R-CHOP方案：疾病进展或死亡相对风险降低51%，超出分析师约40%的预期，且数据优于罗氏ADC药物Polivy的跨试验表现。分析师认为Epkinly有望成为一线弥漫大B细胞淋巴瘤"无可争议"的新标准疗法，峰值销售额看至30亿美元/年。
ArriVent肺癌药furmonertinib三期数据不及预期，股价腰斩
ArriVent Therapeutics的EGFR exon 20插入突变非小细胞肺癌药furmonertinib三期数据显示，高剂量组中位无进展生存期11.0个月，仅比化疗组多1.5个月且未达统计学显著，低于分析师预期的3个月改善，公司市值单日蒸发过半。市场格局上，阿斯利康刚以15亿美元拿下的Dizal疗法与Taiho/Cullinan组合已抢先站稳一线。
Vaxcyte肺炎球菌疫苗VAX-31三期数据达标：对标辉瑞默沙特几乎全菌株非劣效，股价大涨
Vaxcyte下一代肺炎球菌疫苗VAX-31在三项三期研究之一中，以严格统计框架对标辉瑞20价Prevnar与默沙东21价Capvaxive，几乎全部菌株显示非劣效（仅2个菌株在超严格标准下未达标），分析师称'接近最佳情形'，挑战辉瑞超60亿美元 franchises 的格局打开。
安进dazodalibep三期治疗干燥综合征达主要终点，有望成为首个获批疗法
安进来自278亿美元Horizon收购的抗CD40L融合蛋白dazodalibep在中重度系统性干燥综合征三期研究中48周达成主要终点，621例患者入组，分析师称其有望成为'数十亿美元级'产品。该病目前无针对性获批疗法。
Ionis/大冢反义寡核苷酸ulefnersen三期成功，FUS基因型ALS迎首个靶向治疗突破
Ionis与大冢的ulefnersen在FUS基因突变型ALS三期FUSION研究中，功能障碍与生存的主要终点达成统计学显著改善，73例患者入组，这是首个在安慰剂对照研究中证实获益的FUS-ALS疗法，合作方计划寻求加速批准。
罗氏/Ionis RNA疗法sefaxersen三期达主要终点，IgA肾病加速获批在望
罗氏与Ionis合作的RNA靶向药物sefaxersen在原发性IgA肾病三期研究中，37周时蛋白尿降幅显著优于安慰剂，为加速获批铺路。该药2022年自Ionis授权，首付款5500万美元。
FDA批准WINREVAIR标签更新纳入HYPERION数据 新诊肺动脉高压恶化风险降76%
默克WINREVAIR（sotatercept）获FDA批准纳入HYPERION三期数据：320例新诊断PAH患者中临床恶化风险降低76%（HR 0.24），恶化发生率10.6%对36.9%，标签同步新增监测指引。
密歇根生物技术公司Sling融资1.23亿美元，推进ex-Astellas药物甲状腺眼病三期临床
投资方向小型密歇根生物技术公司Sling注入1.23亿美元，用于推进一款原属Astellas的候选药物治疗甲状腺眼病的三期试验，展现老药新用模式的融资吸引力。