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罕见病
法国施维雅以15.5亿美元首付款收购Edgewise肌营养不良业务，总交易额可达26.5亿美元
2026-06-02455
法国制药公司施维雅（Servier）与Edgewise Therapeutics签署协议，以15.5亿美元首付款收购后者肌营养不良业务，加上最高11亿美元的里程碑付款，总交易价值可达约26.5亿美元。…
BioMarin罕见病新药BMN 401三期临床未达主要终点，ENPP1缺乏症治疗受挫
2026-05-20335
BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提…
Relay Therapeutics PI3Kα抑制剂zovegalisib II期血管畸形数据超出华尔街预期
2026-05-20366
Relay Therapeutics宣布其选择性PI3Kα抑制剂zovegalisib在治疗血管畸形的II期临床试验中取得积极数据，疗效超出华尔街预期，有望优于诺华已获批药物Vijoice（alpel…
Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
2026-05-15219
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次…
Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
2026-05-15211
美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76…
Enterprise Therapeutics吸入型ENaC抑制剂ETD001在囊性纤维化II期试验中首次证实疗效
2026-05-13173
Enterprise Therapeutics报告其吸入型上皮钠通道（ENaC）抑制剂ETD001在囊性纤维化II期试验中达到主要疗效终点，ppFEV1较安慰剂改善3.4个百分点（p=0.0053）。…
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
2026-05-09202
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNP…
Angelini Pharma以41亿美元收购Catalyst Pharmaceuticals，强化神经科学管线
2026-05-08215
意大利制药公司Angelini Pharma宣布以41亿美元收购美国Catalyst Pharmaceuticals，获得其三款FDA批准的罕见神经系统疾病治疗药物，包括Firdapse、Agamre…
Arrowhead旗下Redemplo获澳大利亚TGA批准，成为该国首款家族性乳糜微粒血症综合征治疗药物
2026-05-05155
Arrowhead Pharmaceuticals的Redemplo（plozasiran）获得澳大利亚TGA批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。III期PALISADE试验显示25mg剂…
Chiesi 以19亿美元收购 KalVista，获得遗传性血管性水肿口服药 Ekterly
2026-05-04148
意大利制药公司Chiesi将以每股27美元、总价约19亿美元收购美国生物技术公司KalVista，较收盘价溢价36%。核心资产为口服按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）药物Ekterly（sebetra…
BioMarin以48亿美元完成收购Amicus Therapeutics，布局溶酶体贮积症双管线
2026-04-30597
BioMarin Pharmaceutical完成对Amicus Therapeutics的收购，以每股14.50美元的全现金交易，总股权价值约48亿美元。通过此次收购，BioMarin获得Fabry…
Intellia体内CRISPR疗法首次在III期临床试验中取得成功
2026-04-27230
Intellia Therapeutics的体内CRISPR基因编辑疗法在III期临床试验中取得成功，成为首个在关键性试验中证明疗效的体内CRISPR疗法。这一里程碑标志着基因编辑技术从体外治疗迈向体…