Biohaven曾被拒的脊髓小脑性共济失调新药Vyglxia获FDA重新受理，股价涨约25%
Biohaven披露其治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的药物Vyglxia（tororiluzole）更新上市申请获FDA受理，将召开咨询委员会会议并预计明年一季度作出新决定；该药去年11月曾被FDA拒绝，此次携新的支持性分析重新提交，若获批将成为SCA首个上市药物，分析师预测年销售超10亿美元。
罕见病
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三星Bioepis获巴西政府PDP项目独家供应合同：Soliris生物类似药SB12进军巴西公共市场
三星Bioepis控股10月21日披露，子公司三星Bioepis通过巴西政府主导的PDP（生产开发伙伴关系）项目，签署了Soliris（依库丽单抗）生物类似药SB12的独家供应合同。依库丽单抗为抑制补体蛋白C5的单抗，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等罕见病。具体供应量与单价尚未确定，公司拟后续追加合同并在事项确定后一个月内披露。
Ambrose Healthcare全资收购荷兰AM-Pharma：1.61亿欧元押注罕见骨病药物ilofotase alfa
英国Ambrose Healthcare收购荷兰药企AM-Pharma全部股份，获得II期即绪的酶替代疗法ilofotase alfa——针对低磷酸酯酶症（HPP）的在研药物，交易含最高1.61亿欧元首付款与里程碑；HPP现有唯一疗法、阿斯利康的Strensiq将在2027年起失去独占期，2025年销售额超16亿美元，挑战者正在集结。
默克拟13亿美元收购Silence Therapeutics，加码siRNA罕见病管线
默克（Merck KGaA）宣布拟以约13亿美元股权价值（企业价值11亿美元）收购伦敦上市公司Silence Therapeutics。交易将把处于3期临床准备阶段的siRNA在研药物Divesiran纳入默克管线，用于治疗真性红细胞增多症。
Disc Medicine红细胞生成性原卟啉症药物bitopertin三期全线达标，将再度冲刺FDA批准
Disc Medicine宣布bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的三期APOLLO试验达成全部主要和次要终点：显著降低毒性代谢物PPIX水平，并显著延长患者可耐受日光与人工光照的时间。该药2月曾遭FDA拒批，公司6月已与FDA达成协议以APOLLO数据支持重新申报。
FDA罕见病审评新政出台：延续监管重置，为弹性审评立规矩
FDA发布罕见病药物审评新框架，试图在证据要求的确定性与患者迫切需求之间建立更一致的标准，分析人士认为这可能减少投资者预判获批概率时的猜测成分，是FDA监管重置的延续。
英国OMass Therapeutics完成3.1亿美元融资：瞄准遗传性肾上腺疾病，剑指英国大药企
牛津大学生物技术公司OMass Therapeutics完成3.1亿美元融资，为近年英国生物科技最大规模私募之一。公司将使用新资金推进遗传性肾上腺疾病的创新疗法开发，对标Neurocrine与被Vertex收购的Crinetics，CEO罗丝·迪根称目标是建成英国的Big Biotech。
Mirum罕见肝病药Livmarli三期成功：胆汁淤积性瘙痒显著优于安慰剂
Mirum Pharmaceuticals公布Livmarli（回肠胆汁酸转运体抑制剂）在胆汁淤积性肝病包括胆道闭锁患者中的三期阳性结果，药物显著降低胆汁淤积性瘙痒，巩固其在罕见肝病领域的地位。
Capricor公布DMD细胞疗法deramiocel延伸数据 延迟治疗患者上肢功能衰退减缓76%
Capricor 10月5日在世界肌肉学会年会公布HOPE-3开放标签延伸数据：安慰剂组患者交叉接受deramiocel后，上肢功能衰退速度在第一年减缓76%（-2.05分收窄至-0.49分）；两组24个月衰退均慢于自然病史预测。数据已纳入BLA重大修订，PDUFA目标行动日期为2026年11月22日。
盐野义20亿美元收购IntraBio：获得已上市罕见病药Aqneursa，加码罕见神经退化布局
日本盐野义制药宣布以20亿美元收购美国德州罕见病公司IntraBio，获得2024年获FDA批准的尼曼匹克C型治疗药Aqneursa（9月又获批共济失调毛细血管扩张症适应症），叠加此前Radicava与Fragile X三期资产，罕见病商业化组合进一步扩容。
CSL联手Alentis开发lixudebart：3.55亿美元首付加12亿美元里程碑，布局罕见肾病肝病
CSL与瑞士Alentis Therapeutics达成全球独家合作，共同开发靶向claudin-1的潜在first-in-class药物lixudebart：首付3.55亿美元、商业化里程碑最高12亿美元、全球利润55/45分成；该药正在AAV-RPGN开展二期试验，并将推进FSGS与PSC。
CSL与Alentis达成全球合作：3.55亿美元首付款开发claudin-1靶向药物lixudebart
CSL与瑞士Alentis Therapeutics宣布全球合作，开发和商业化lixudebart用于罕见肾病和肝病：首付款3.55亿美元，潜在里程碑最高12亿美元，全球利润按55:45分成。lixudebart为靶向claudin-1的单抗，II期RENAL研究显示肾小球肾炎患者肾功能改善，已获FDA孤儿药认定。
Ultragenyx向EMA提交MPS IIIA基因治疗药物上市申请，FAYUVI美国获批后再拓欧洲市场
Ultragenyx 10月2日宣布欧洲药品管理局已验证其基因治疗药物rebisufligene etisparvovec（UX111）治疗MPS IIIA（Sanfilippo A型综合征）的上市申请（MAA），该药此前已获FDA批准（FAYUVI，9月17日）。MPS IIIA全球商业可及地区约3000-5000名患者、中位预期寿命15年，EMA已授予该药PRIME和孤儿药认定。
BioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据：运动与肺功能长期稳定
BioMarin在WMS 2026公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据：82例连续治疗患者中，曾接受酶替代治疗者五年6分钟步行距离较基线持平（+0.7%）、肺活量仅下降2.8%；ERT初治者步行距离提升10.5%。数据支持该两药组合在进展性疾病中的长期获益，未发现新安全信号。
Hansa Biopharma引入Cradle AI蛋白质工程平台：全线赋能罕见自免药物发现
瑞典Hansa Biopharma与AI蛋白质设计公司Cradle合作，将Cradle端到端AI平台应用于Hansa整个发现管线，设计、优化并推进新治疗候选分子；Hansa专注罕见IgG相关免疫疾病，看中Cradle多参数优化与从自有数据主动学习的能力。
Ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期试验中减缓疾病进展
Otsuka与Ionis Pharmaceuticals的RNA靶向疗法ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期FUSION试验中达到主要终点。试验纳入89名患者，其中73名进入主要分析；在第72周，药物相较安慰剂显著减缓功能下降与生存的综合指标，并推动监管沟通和患者早期用药项目。