10月13日消息，波士顿RNA疗法公司Soufflé Therapeutics宣布完成超额认购的1.35亿美元B轮融资，用于推进至少三条实验性寡核苷酸药物管线的开发。该公司为Bob Langer阵营关联创业公司，由CEO Amir Nashat执掌。

Soufflé的核心是其REMEDY（受体介导递送）产品引擎：系统性筛选具有内吞能力的受体以实现细胞特异性递送，再开发单抗或其他配体类专有结合子，把疗法精准送达特定组织。这一路线直击寡核苷酸药物肝外递送的行业痛点——现有siRNA/ASO药物高度依赖肝脏蓄积，肌肉、心肌等组织长期缺乏高效递送方案。

管线方面，公司最成熟的项目靶向横纹肌，用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）——该病尚无获批的疾病修饰疗法；第二个项目靶向心肌细胞的磷脂酰丝氨酸蛋白（PLN）基因，面向心力衰竭。新投资人包括Juvia Group与TCGX等机构，TCGX管理合伙人Chen Yu表示，FSHD与心衰两条管线在治疗选择极度有限疾病上的进展是投资的核心动因。

在GLP-1吸金、平台型公司融资承压的资本市场环境下，一笔1.35亿美元的专病平台融资表明递送技术仍是最受认可的估值锚：谁能让RNA药物到达肝脏以外的器官，谁就掌握下一轮授权交易的定价权。 （来源：Endpoints News）