美国ARPA-H豪掷1.25亿美元：五个团队竞逐按需定制RNA疗法制造
9月1日消息，美国健康高级研究计划局（ARPA-H）宣布其GIVE计划获奖团队，五个团队将分享1.25亿美元合同，开发目前尚不存在的自动化、分布式生物制造技术，目标是让按需定制的RNA遗传药物成为可能。ARPA-H官网显示，获奖平台涵盖盒式DNA/RNA生产、连续流RNA合成与脂质纳米颗粒制剂的端到端集成，并将在项目全程与FDA共建监管框架。
RNA疗法
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NEJM发布AZ/Ionis心血管结局试验：TTR“沉默剂”eplontersen未能降低心血管事件死亡风险，Alnylam股价再挫
AstraZeneca与Ionis合作的反义寡核苷酸药物eplontersen（Waiuna）在TTR心肌病III期CARDIO-TTRansform试验中，140周时心血管事件/死亡风险未见统计学显著降低（用药组29%对安慰剂组32%）。结果周五发表于NEJM，引发对“沉默剂+稳定剂”联合疗法增量的质疑，并加剧了对Alnylam下一代产品nucresiran的担忧，后者将研发中的TTR疗法竞争格局推向“清除剂”方向。
农业生物制品双周观察：化生融合杀虫、植物预处理技术与非转基因RNA疗法成创新主线
AgroPages生物农药双周报梳理行业最新动态：Certis Belchim化学+生物复配杀虫剂Flexum（flonicamid+D-柠檬烯）、Veganic解读植物分子信号的NeoPrime植物预处理技术、柑橘黄龙病非转基因RNA疗法与微藻种子处理等创新成为焦点；商业端则呈现从损伤补救转向气候韧性、依赖分销伙伴与并购的整合趋势。
ST Pharm将于9月8日在首尔举办RISC 2026国际RNA研讨会，诺奖得主Mello等出席
韩国RNA CDMO企业ST Pharm宣布9月8日在首尔举办第二届国际RNA创新研讨会RISC 2026，2006年诺贝尔生理学或医学奖得主Craig Mello、Alnylam创始CEO Maraganore等全球RNA疗法领军人物将出席，议题覆盖mRNA、ASO、siRNA等下一代RNA疗法核心技术趋势，公司意在打造开放式创新平台、激活韩国RNA治疗产业生态。
Alnylam签署20亿美元AI药物发现合作，将生成式AI引入RNAi疗法研发
RNAi疗法领军企业Alnylam与硅谷AI生物技术公司Inceptive达成三年战略合作，总价值最高达20亿美元，首付款3000万美元（现金+股权）。这是Alnylam首个聚焦AI发现的合作协议，将Inceptive的生成式AI基础模型与Alnylam的RNAi药物发现引擎相结合，加速新型RNAi疗法开发。Alnylam此前已上市5款RNAi药物，2025年营收超过20亿美元。