10月13日消息，碱基编辑公司Beam Therapeutics公布BEAM-301治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa）的一期/二期临床试验初始数据，宣布该疗法达到遗传校正的临床概念验证。数据将在10月27-30日汉堡举行的ESGCT第33届年会上展示。
BEAM-301是一种肝靶向脂质纳米颗粒（LNP）配方的碱基编辑试剂，旨在直接校正GSDIa中最常见的致病突变之一R83C——该突变与疾病最严重的表型相关。截至2026年6月26日数据截止，已有六名患者接受单次静脉输注给药。
关键数据方面，可评估患者中，40mg剂量组实现15小时以上的受控空腹，淀粉（生玉米淀粉）摄入需求大幅减少；关键GSDIa终点呈剂量依赖性改善，单次体内给药后恢复了患者的内源性葡萄糖生成能力；安全性与已上市LNP类药物的表现一致。公司首席医学官Amy Simon指出，这些数据首次在临床上提示：针对患者特定突变定制的精准基因药物可以从根源纠正疾病。
GSDIa患者因葡萄糖-6-磷酸酶缺乏，需昼夜频繁服用生玉米淀粉维持血糖以防致命性低血糖。BEAM-301若持续验证，将是体内碱基编辑'定点纠错'路线（区别于敲除路线）在代谢病中的首个成规模验证，也将拉动LNP递送、guide RNA与编辑器酶的GMP供应链需求。Beam定于10月27日举办投资者电话会。
（来源：Endpoints News）