10月19日消息，德国默克KGaA（Merck KGaA）宣布以约13亿美元收购美国RNAi（RNA干扰）药物公司Silence Therapeutics，交易为其管线增添一款已通过II期临床试验的血液病药物divesiran（原SLN124），用于治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera）。

真性红细胞增多症是一种基因缺陷驱动的骨髓增生性疾病，患者红细胞过度增殖，血栓风险升高，还可能引发脾脏肿大、溃疡和痛风。现有治疗以定期放血为主，效果不佳者则使用Jakafi、羟基脲、白消安或干扰素类药物。divesiran与武田/Protagonist在研的Mimrylo（rusfertide）同属提升铁调素（hepcidin）水平、抑制铁代谢的技术路线，但divesiran通过RNAi沉默TMPRSS6基因实现，Agios Pharmaceuticals也在开发同类靶点药物。

II期数据显示，divesiran显著减少了患者的放血次数，并使更多患者红细胞水平降至无需放血的阈值以下。Cantor Fitzgerald分析师认为，鉴于其疗效优势，divesiran的III期试验可能无需入组Mimrylo III期（Mimrylo试验）所需的近300名患者，且疗效"显著超过"Mimrylo。不过与默克KGaA去年收购Springworks获得已上市产品不同，本次交易后公司需自行投资开展III期开发——Silence截至6月30日账上现金及等价物仅7,200万美元，大型药企的资源支持成为交易的关键逻辑。

默克KGaA CEO Kai Beckmann表示，此次收购是公司"向高专科化、高未满足需求领域转型管线、并持续倚重外部创新"战略的一部分。分析人士指出，交易在一个竞争日益激烈的赛道上消除了执行风险，并通过具竞争性的竞价过程实现了近期股东价值。RNAi赛道自Alnylam多款产品商业化后持续升温，此次交易显示大型药企对该平台在血液罕见病领域的估值认可。 （来源：BioPharma Dive）