ESC2026：Arrowhead声称其甘油三酯药物Redemplo安全性优于Ionis竞品Tryngolza
8月30日Endpoints在ESC2026年会报道，Arrowhead公布Phase 3 sHTG数据显示其RNAi药物Redemplo相比Ionis的Tryngolza具有更强的安全性优势，双方的甘油三酯药物竞争临近摊牌。此前一周，该领域先例数据已显示市场空间可观。
RNAi
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斜纹夜蛾七个胰蛋白酶基因功能解析：口服RNAi显著提升杀虫剂敏感性
研究人员对斜纹夜蛾（Spodoptera litura）七个发育相关胰蛋白酶基因进行功能鉴定：这些基因主要在幼虫期肠道表达，与保幼激素滴度正相关；以星型聚阳离子（SPc）为纳米载体的口服RNAi沉默Sltrypsin1/5/7后，幼虫对杀虫剂敏感性显著提高，为多抗性害虫防治提供新靶点。
Silence Therapeutics的divesiran在真性红细胞增多症试验中表现强劲，将挑战Takeda的rusfertide
Silence Therapeutics的RNAi药物divesiran在真性红细胞增多症临床试验中表现出强劲结果，有望与Takeda的rusfertide在罕见血液癌症领域展开竞争。
Alnylam市值蒸发30%，Amvuttra二季度销售10.1亿美元低于预期并下调全年指引
RNAi疗法龙头Alnylam股价暴跌30%，市值蒸发约120亿美元。核心产品Amvuttra（vutrisiran）Q2销售10.1亿美元低于分析师预期的10.5亿，叠加7月/eplontersen临床试验失败，公司下调全年指引，TTR淀粉样变业务前景受质疑。
Arrowhead RNAi药物plozasiranⅢ期：sHTG降甘油三酯79%-81%、急性胰腺炎降78%
7月22日消息，Arrowhead Pharmaceuticals公布siRNA药物plozasiran两项全球Ⅲ期SHASTA-3与SHASTA-4研究的顶线数据：约750名重度高甘油三酯血症成人每三个月皮下注射25mg一次，12个月时甘油三酯中位数分别下降79%和81%（安慰剂约降27%），预设汇总分析中急性胰腺炎事件较安慰剂减少78%，高危亚组事件减少100%。机制为RNA干扰抑制载脂蛋白C-III（APOC3）。公司计划2026年底前向FDA递交补充新药申请（sNDA）。
Alnylam签署20亿美元AI药物发现合作，将生成式AI引入RNAi疗法研发
RNAi疗法领军企业Alnylam与硅谷AI生物技术公司Inceptive达成三年战略合作，总价值最高达20亿美元，首付款3000万美元（现金+股权）。这是Alnylam首个聚焦AI发现的合作协议，将Inceptive的生成式AI基础模型与Alnylam的RNAi药物发现引擎相结合，加速新型RNAi疗法开发。Alnylam此前已上市5款RNAi药物，2025年营收超过20亿美元。