默克以13亿美元收购Silence Therapeutics，锁定进入III期的siRNA核心管线
默克（Merck KGaA）宣布以13亿美元收购伦敦上市的小核酸公司Silence Therapeutics，核心标的为即将进入III期临床、用于真性红细胞增多症的siRNA药物divesiran。这是小核酸赛道又一笔十亿美元级并购，显示大药企正加速补齐RNAi平台资产。
真性红细胞增多症
共 6 篇
默克KGaA以13亿美元收购Silence Therapeutics，押注RNAi血液病药物divesiran
德国默克KGaA宣布以约13亿美元收购RNAi公司Silence Therapeutics，获得其用于真性红细胞增多症的II期药物divesiran。该药通过沉默TMPRSS6基因提升铁调素水平，II期中显著减少放血需求，分析师认为其疗效优于武田/Protagonist的竞品，交易预计强化默克专科化管线布局。
FDA批准武田/Protagonist重磅药物Mimrylo，真性红细胞增多症迎首款靶向疗法
FDA批准武田与Protagonist合作开发的Mimrylo用于真性红细胞增多症，这是该罕见血液癌症的首款此类药物，通过模拟肝脏激素hepcidin控制铁水平并降低红细胞生成。III期试验中77%用药患者32周内无需放血治疗，分析师预计年销售峰值可达20亿美元以上。
FDA批准Protagonist与武田合作开发的罕见血癌新药Mimrylo（rusfertide）
8月30日，美国FDA批准Protagonist Therapeutics开发、武田负责销售的rusfertide（商品名Mimrylo），用于治疗真性红细胞增多症。这是一种每周皮下注射的新型疗法，针对红细胞过度增多导致血液黏稠、心梗卒中风险升高的慢性血液肿瘤，为患者提供放静脉放血之外的新选择。
FDA批准武田/Protagonist重磅药物Rusfertide：40余年首个针对真性红细胞增多症的新药
FDA批准武田与Protagonist合作开发的Rusfertide（商品名Mimrylo），用于治疗真性红细胞增多症这一罕见血液疾病，是该病40多年来首个获批新疗法。Rusfertide是一种模拟铁调素的肽类药物，通过限制铁的可利用性减少红细胞生成。Protagonist此前已获4900万美元里程碑付款，武田拥有该药全球权益。
Silence Therapeutics的divesiran在真性红细胞增多症试验中表现强劲，将挑战Takeda的rusfertide
Silence Therapeutics的RNAi药物divesiran在真性红细胞增多症临床试验中表现出强劲结果，有望与Takeda的rusfertide在罕见血液癌症领域展开竞争。