9月5日消息，瑞士生物技术公司NewBiologix与土耳其Synastra Biotechnology签署合作协议，将为其在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗项目开发稳定生产者细胞系（stable producer cell line），应对基因治疗领域最棘手的制造瓶颈。

根据协议，NewBiologix将利用其专有的Xcell稳定制造平台，为Synastra的DMD基因治疗候选药生成并鉴定一个研究细胞库（research cell bank）。协议还包含一项选择权，可将该项目过渡到商业许可，以支持未来的临床与商业化生产。

Synastra总部位于土耳其，由于斯屈达尔大学（Üsküdar University）与Unifon-Biotech风险投资基金合作创立，其在基因组工程、AAV载体设计、罕见病基因治疗及转化开发方面具有专长。此次合作将Synastra的载体与转化能力与NewBiologix的细胞工程和重组腺相关病毒（rAAV）制造技术相结合。

DMD是一种严重的进行性X连锁神经肌肉疾病，约每5000名男性新生儿中有1例，由DMD基因突变导致功能性肌营养不良蛋白缺失，引起骨骼肌和心肌进行性退化。制造环节对DMD乃至所有基因治疗都尤为关键：全身性给药可能需要基因治疗领域最高的载体剂量之一，因此rAAV的生产率、一致性、可扩展性和成本成为决定疗法能否惠及广泛患者的核心因素。

NewBiologix开发Xcell平台的思路是从源头解决这些约束——用基因工程改造的稳定生产细胞系替代行业内通行的重复瞬时转染工艺。两家公司希望通过在开发早期即着手解决制造问题，建立一套基因定义明确、可重复、可放大的生产体系，支持该项目走向临床转化乃至商业化供应。 （来源：Genetic Engineering and Biotechnology News）