Matica Bio与Bondwell合作，强化得州生物工艺AAV开发能力
总部位于得克萨斯州的CDMO企业Matica Bio与技术开发商Bondwell Technologies建立开发合作，为后者专有蛋白质技术在生物工艺和生命科学领域的应用提供工艺开发与放大支持，助力其制造就绪与未来商业化。双方均为得州企业，此次合作被视为得州生物技术生态协同的缩影。
基因治疗
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Transgene扩大与ProBioGen合作，获AGE1.CR.pIX悬浮细胞系授权备战临床级病毒载体生产
法国Transgene与德国CDMO ProBioGen签署追加许可协议，Transgene获得AGE1.CR.pIX悬浮细胞系使用权以扩展临床规模病毒载体制造能力。该细胞系以GMP主细胞库标准制备、化学成分明确培养基扩增，主打可复制、可放大、易转移的生产工艺。
帝人联合信州大学医院启动CAR-T细胞疗法制造联合研究，强化日本细胞与基因治疗生产体系
帝人、旗下Teijin Regenet与信州大学医院9月9日宣布就细胞与基因治疗产品（含CAR-T疗法）制造技术达成联合研究协议。合作将结合信州大学医院的CAR-T研发与临床应用经验和Teijin Regenet在再生医疗CDMO业务中积累的制造与质量管理经验，并利用信州大学医院细胞处理中心（CPC）探索制造自动化与效率提升，目标是补强日本CAR-T疗法专业制造人员与设施不足的短板。
瑞士NewBiologix与土耳其Synastra合作，开发DMD基因治疗稳定生产细胞系
瑞士NewBiologix与土耳其Synastra Biotechnology签署协议，利用Xcell稳定生产平台为后者的杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗候选药构建研究细胞库，以基因工程稳定生产细胞系替代重复瞬时转染，解决rAAV载体产量、一致性与成本难题，并含未来商业化许可选择权。
多伦多大学抑制性tRNA疗法恢复囊性纤维化蛋白表达，m1A修饰搭配新脂质纳米粒
据C&EN 9月3日报道，多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究，通过在合成抑制性tRNA上引入单个m1A甲基修饰并筛选出高效递送脂质TTP-3，成功在细胞、小鼠和患者类器官模型中恢复囊性纤维化CFTR蛋白表达，蛋白恢复持续超过7周，与Vertex上市药物Trikafta联用效果更优。
Ultragenyx天使综合征疗法III期失败，将评估大幅削减开支
Ultragenyx宣布其一度被视为潜在重磅炸弹的TX271在天使综合征III期研究中失败，公司表示将评估显著的成本削减措施。这一结果终结了该罕见神经遗传疾病领域最受期待的管线，Ionis和Oak Hill Bio的同类在研疗法也受波及，前者股价早盘下跌4%。分析师指出，Ultragenyx在研的Sanfilippo综合征疗法UX111销售峰值预期仅1.2亿至2.4亿美元，远低于天使综合征疗法此前18亿美元的预估。
UniQure正式递交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130上市申请，FDA监管风波后迎来关键节点
uniQure宣布向FDA提交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130的上市申请。过去一年该申请历经波折：FDA新领导层曾质疑其以自然史数据库为外部对照的三期数据分析，要求补做假手术对照试验，引发公开争执。今年6月FDA态度转变，认定三年随访数据足以支持申请。分析师提示确认性试验无需假手术对照，月底的四年随访数据将是下一个催化剂。
Genezen与4basebio扩大合作，向病毒载体开发者开放合成DNA平台hpDNA
CDMO企业Genezen与合成DNA公司4basebio达成扩大合作协议，将以非独家方式向药物开发者提供后者专为人造病毒载体应用开发的hpDNA平台，覆盖研究级、GMP级开发与临床项目。4basebio的酶法无细胞DNA制造工艺可去除细菌骨架序列和抗生素抗性基因，在AAV生产中滴度与质粒DNA相当，但所需DNA量和转染试剂减少约30%，可降低原料成本并提升可扩展性。
Artis BioSolutions在西班牙毕尔巴鄂设立遗传医学卓越中心：合成DNA+mRNA+LNP+GMP一站式平台
Artis BioSolutions在西班牙毕尔巴鄂启动遗传医学卓越中心，提供覆盖合成DNA、mRNA原料药制造、脂质纳米颗粒（LNP）制剂与GMP制剂生产的一站式开发制造平台，旨在减少技术转移负担、缩短基因药物从早期开发到商业化的周期，与其实国Watertown的Boston BioSolutions基地形成全球布局。
FDA再次暂停Regenxbio Hunter综合征基因治疗试验：五名患者脊柱发现小肿块
美国FDA再次对Regenxbio治疗Hunter综合征（MPS II型）的AAV基因治疗实施临床暂停，五名患者脊柱出现无症状小肿块。这是该司继MPS I疗法患者确诊脑瘤后的又一安全事件，公司已放弃近期递交上市申请的计划。
辉大基因患者死亡事件后，专家审视其信息披露完整性
8月21日消息，STAT报道，在中国基因治疗公司辉大基因（Huidagene）临床试验再传死亡病例后，专家开始审视公司在信息披露上的完整性——包括不良事件时间线与研究者发起试验的伦理边界。
Huidagene基因编辑试验死亡事件追踪：专家质疑其试验设计与数据基础
在一名男童死于Huidagene（辉大基因）基因编辑临床试验后，基因编辑领域专家对该公司的决策展开剖析：反应从"尝试不一定不合理"到直指其"垃圾数据"。事件引发对中国基因治疗试验数据门槛与监管沟通的深度反思。
电磁场远程控制基因开关：新技术实现无侵入式基因表达调控
研究人员开发出利用电磁场远程控制基因表达的基因开关技术，无需化学诱导剂即可实现对目标基因的时空精确调控。该工具为基因治疗提供潜在的远程控制安全开关，也为基础研究的活体动态实验提供新手段。
Andelyn Biosciences与皇后大学合作GM2神经节苷脂沉积症基因治疗
美国CDMO企业Andelyn Biosciences宣布与加拿大皇后大学合作开发GM2神经节苷脂沉积症的基因治疗项目。该类疾病（含Tay-Sachs病与Sandhoff病）由溶酶体酶缺乏引起，目前无获批疗法，基因治疗被视为最有希望的方向，合作将利用Andelyn的AAV平台推进转化。
Piramal Pharma收购Yapan Bio多数股权：印度CDMO扩展生物制剂与基因治疗产能
Piramal Pharma宣布收购印度班加罗尔生物制剂CDMO企业Yapan Bio的多数股权。Yapan Bio专注于生物制剂与基因治疗产品的合同开发与制造，此次交易将增强Piramal Pharma Solutions在印度本土的生物药CDMO能力，回应全球客户对印度替代产能的需求。
Endpoints独家：中国收费CAR-T临床试验披露第三例死亡病例
Endpoints News独家获悉，一名自身免疫疾病患者在中国一家生物科技初创公司的实验性基因治疗（CAR-T）试验中死亡，为此类热门但不透明试验披露的第三例死亡。中国大量以收费模式运作的细胞基因治疗临床试验因安全数据披露滞后引发国际关注，事件凸显跨境医疗旅游患者面临的信息不对称与监管透明度风险。