辉瑞成本计划波及工厂岗位：密歇根、北卡两地裁员，意大利此前已裁330人
随着辉瑞最新成本节约计划启动，美国多地工厂岗位受到波及：密歇根州Portage（Kalamazoo）最大生产基地裁员约150人，北卡罗来纳州Rocky Mount无菌注射剂厂与Sanford生物制品/基因治疗厂亦在裁员；此前意大利西西里工厂已宣布裁撤330人、约占该厂员工60%。
基因治疗
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Estuary Biotherapeutics携1.03亿美元亮相：基于耶鲁科学，主攻多囊肾病基因治疗
美国生物技术公司Estuary Biotherapeutics走出隐匿期，宣布完成1.03亿美元融资，其中A轮9300万美元、种子轮1000万美元，将推进两条源自耶鲁科学的AAV基因治疗管线：EST-201（全长PKD2，2027年临床）和EST-101（PC1功能片段，2028年临床），直击常染色体显性多囊肾病致病根源。
Ultragenyx向EMA提交MPS IIIA基因治疗药物上市申请，FAYUVI美国获批后再拓欧洲市场
Ultragenyx 10月2日宣布欧洲药品管理局已验证其基因治疗药物rebisufligene etisparvovec（UX111）治疗MPS IIIA（Sanfilippo A型综合征）的上市申请（MAA），该药此前已获FDA批准（FAYUVI，9月17日）。MPS IIIA全球商业可及地区约3000-5000名患者、中位预期寿命15年，EMA已授予该药PRIME和孤儿药认定。
龙沙携手Asimov攻坚可规模化慢病毒载体生产：稳转细胞系替代瞬时转染
Lonza与Asimov建立战略合作，将Asimov的LV Edge稳定生产细胞系技术与Lonza的工艺开发、分析检测及GMP生产的能力结合，应对体内基因疗法对慢病毒载体可扩展制造的需求，直指现行多质粒瞬时转染工艺批次一致性差、难放大的痛点。
Forge Biologics与TECPR2研究基金会合作：推进超罕见病AAV基因疗法开发与生产
Forge Biologics与TECPR2研究基金会达成开发与生产合作，推进针对TECPR2相关超罕见神经退行性疾病（SPG49/HSAN9）的AAV基因疗法：Forge依托自有Fuel平台提供工艺开发、分析开发与GMP生产，包括支持毒理研究用料的制备与放行，德州大学西南医学中心团队协同推进临床转化。
《自然-材料》：遮蔽型AAV载体实现基因递送按需激活，精准控时降低脱靶风险
9月29日发表于Nature Materials的研究开发“遮蔽”腺相关病毒载体技术，通过可去除的分子遮蔽层让AAV基因递送在特定条件触发前保持沉默，实现递送的时空调控。该平台有望降低基因治疗脱靶表达与免疫风险。
三星生物制剂展示CMC平台能力：大分子药开发周期从13个月缩至9.5个月
三星生物制剂在波士顿BioProcess国际会议上展示CMC案例：通过分子特异性工艺设计将生物药开发周期从13个月压缩到9.5个月；S-Tensify平台使细胞密度提升、滴度翻倍，不牺牲质量。
Kincell Bio与Cellipont合并成立Kincellis Advanced Therapies，打造美国先进疗法CDMO
Kincell Bio与Cellipont Bioservices宣布合并，组建总部位于美国的先进疗法CDMO公司Kincellis Advanced Therapies，整合免疫细胞、干细胞与mRNA技术能力，覆盖美国三个生产场地，聚焦细胞与基因治疗外包生产市场。
Matica Bio与Bondwell合作，强化得州生物工艺AAV开发能力
总部位于得克萨斯州的CDMO企业Matica Bio与技术开发商Bondwell Technologies建立开发合作，为后者专有蛋白质技术在生物工艺和生命科学领域的应用提供工艺开发与放大支持，助力其制造就绪与未来商业化。双方均为得州企业，此次合作被视为得州生物技术生态协同的缩影。
Transgene扩大与ProBioGen合作，获AGE1.CR.pIX悬浮细胞系授权备战临床级病毒载体生产
法国Transgene与德国CDMO ProBioGen签署追加许可协议，Transgene获得AGE1.CR.pIX悬浮细胞系使用权以扩展临床规模病毒载体制造能力。该细胞系以GMP主细胞库标准制备、化学成分明确培养基扩增，主打可复制、可放大、易转移的生产工艺。
帝人联合信州大学医院启动CAR-T细胞疗法制造联合研究，强化日本细胞与基因治疗生产体系
帝人、旗下Teijin Regenet与信州大学医院9月9日宣布就细胞与基因治疗产品（含CAR-T疗法）制造技术达成联合研究协议。合作将结合信州大学医院的CAR-T研发与临床应用经验和Teijin Regenet在再生医疗CDMO业务中积累的制造与质量管理经验，并利用信州大学医院细胞处理中心（CPC）探索制造自动化与效率提升，目标是补强日本CAR-T疗法专业制造人员与设施不足的短板。
瑞士NewBiologix与土耳其Synastra合作，开发DMD基因治疗稳定生产细胞系
瑞士NewBiologix与土耳其Synastra Biotechnology签署协议，利用Xcell稳定生产平台为后者的杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗候选药构建研究细胞库，以基因工程稳定生产细胞系替代重复瞬时转染，解决rAAV载体产量、一致性与成本难题，并含未来商业化许可选择权。
多伦多大学抑制性tRNA疗法恢复囊性纤维化蛋白表达，m1A修饰搭配新脂质纳米粒
据C&EN 9月3日报道，多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究，通过在合成抑制性tRNA上引入单个m1A甲基修饰并筛选出高效递送脂质TTP-3，成功在细胞、小鼠和患者类器官模型中恢复囊性纤维化CFTR蛋白表达，蛋白恢复持续超过7周，与Vertex上市药物Trikafta联用效果更优。
Ultragenyx天使综合征疗法III期失败，将评估大幅削减开支
Ultragenyx宣布其一度被视为潜在重磅炸弹的TX271在天使综合征III期研究中失败，公司表示将评估显著的成本削减措施。这一结果终结了该罕见神经遗传疾病领域最受期待的管线，Ionis和Oak Hill Bio的同类在研疗法也受波及，前者股价早盘下跌4%。分析师指出，Ultragenyx在研的Sanfilippo综合征疗法UX111销售峰值预期仅1.2亿至2.4亿美元，远低于天使综合征疗法此前18亿美元的预估。
UniQure正式递交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130上市申请，FDA监管风波后迎来关键节点
uniQure宣布向FDA提交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130的上市申请。过去一年该申请历经波折：FDA新领导层曾质疑其以自然史数据库为外部对照的三期数据分析，要求补做假手术对照试验，引发公开争执。今年6月FDA态度转变，认定三年随访数据足以支持申请。分析师提示确认性试验无需假手术对照，月底的四年随访数据将是下一个催化剂。
Genezen与4basebio扩大合作，向病毒载体开发者开放合成DNA平台hpDNA
CDMO企业Genezen与合成DNA公司4basebio达成扩大合作协议，将以非独家方式向药物开发者提供后者专为人造病毒载体应用开发的hpDNA平台，覆盖研究级、GMP级开发与临床项目。4basebio的酶法无细胞DNA制造工艺可去除细菌骨架序列和抗生素抗性基因，在AAV生产中滴度与质粒DNA相当，但所需DNA量和转染试剂减少约30%，可降低原料成本并提升可扩展性。