礼来与Ascidian达成19亿美元合作，RNA外显子编辑技术首次瞄准遗传性肾病
礼来与波士顿生物技术公司Ascidian达成最高19亿美元合作，利用RNA外显子编辑技术开发遗传性肾病治疗药物。该技术编辑RNA而非DNA，利用细胞天然剪接机制修复致病基因。Ascidian此前与罗氏也有18亿美元神经系统疾病合作，其主导产品ACDN-01是全球首个进入临床的RNA外显子编辑药物，正针对Stargardt遗传性眼病开展试验。
基因治疗
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Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周，并观察到神经发育方面的临床有意义改善。
ParcelBio推出可编程mRNA平台APEXm，完成1300万美元种子轮融资
生物技术公司ParcelBio完成1300万美元种子轮融资，推出APEXm mRNA平台。该平台通过工程化RNA分子招募细胞内源性RNA稳定机制，实现更高、更持久的蛋白表达。先导项目聚焦体内CAR-T治疗自身免疫疾病。
研究发现肝细胞脱靶向可使mRNA疫苗免疫应答提升三倍，为癌症疫苗设计开辟新路径
西奈山Icahn基因组学研究所团队发表研究，利用microRNA技术选择性关闭特定细胞类型中mRNA表达，发现关闭肝细胞中mRNA表达可使免疫应答提升三倍，而关闭树突细胞表达并不损害T细胞激活。该发现颠覆了mRNA疫苗必须进入树突细胞才能激活免疫的传统认知，在淋巴瘤模型中显著降低肿瘤负荷。
Flagship孵化公司Serif Biomedicines走出隐身模式，推出"修饰DNA"新治疗类别
由Flagship Pioneering于2021年创立的生物技术公司Serif Biomedicines正式走出隐身模式，推出"修饰DNA"（Modified DNA）新治疗类别，旨在将mRNA的可扩展性和可重复给药性与基因治疗的持久性和可编程性相结合。公司获得Flagship 5000万美元初始融资承诺，首个研发方向聚焦罕见病和免疫编程。
Eli Lilly与AI生物技术公司Profluent达成CRISPR基因编辑合作，里程碑付款最高达22.5亿美元
Eli Lilly与专注于AI的基因编辑生物技术公司Profluent达成合作协议，共同开发能够将完整基因插入患者体内的新型基因编辑器。交易细节尚未披露，但若所有项目成功，Lilly将支付最高22.5亿美元的里程碑付款。该合作旨在开发可插入整个基因的基因编辑工具，超越现有CRISPR技术仅能进行小片段编辑的局限。
哈佛团队开发CRISPR-XIST改良方案沉默21号染色体多余拷贝，为唐氏综合征靶向治疗开辟新路径
Beth Israel Deaconess医学中心和哈佛医学院研究人员开发出改良CRISPR技术，结合XIST长链非编码RNA，以约30%的效率将XIST插入21号染色体三体中的一条拷贝并实现沉默，远超传统CRISPR不足2%的插入效率。该方法利用四条引导RNA和DNA悬臂策略提升同源定向修复效率。研究团队目前正推进小鼠模型体内实验。