瑞士NewBiologix与土耳其Synastra合作，开发DMD基因治疗稳定生产细胞系
瑞士NewBiologix与土耳其Synastra Biotechnology签署协议，利用Xcell稳定生产平台为后者的杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗候选药构建研究细胞库，以基因工程稳定生产细胞系替代重复瞬时转染，解决rAAV载体产量、一致性与成本难题，并含未来商业化许可选择权。
杜氏肌营养不良
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FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良药物PDUFA日期以审查新数据
8月24日消息，Endpoints News报道FDA推迟了Capricor Therapeutics杜氏肌营养不良（DMD）药物deramiocel的PDUFA决定日期，以便审查新提交的数据。该疗法此前已获优先审评，推迟决定延长了患者与投资者的等待，但也意味着FDA在认真评估补充数据而非简单否决。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法审评至11月22日：新增数据被列「重大修订」
美国FDA将Capricor公司deramiocel（用于杜氏肌营养不良心脏并发症的细胞疗法）的PDUFA决定日期从8月22日推迟三个月至11月22日，理由是公司提交了支持「聚焦上肢功能」精细化适应症的随访数据，被认定为重大修订。此前咨询委员会曾否决其心肌病适应症但支持上肢功能数据。
激进投资者Kaos Capital向Capricor发难：要求改组董事会并设立并购委员会，正值DMD细胞疗法FDA决定前夕
activist投资者Kaos Capital在Capricor Therapeutics的杜氏肌营养不良细胞疗法FDA决定截止日前一天发公开信，要求15天内会面、提名两名独立董事、设立并购与战略替代委员会，冻结非必要支出并引入互补管线，将公司从单一资产赌注改造为有纪律的生物技术平台。
Capricor杜氏肌营养不良症药物面临FDA拒绝风险
8月21日消息，STAT分析指出，Capricor Therapeutics的deramiocel（用于杜氏肌营养不良症心肌病）正走向FDA拒绝批准。尽管三期试验达到主要终点，监管机构对其疗效证据的充分性提出质疑，暴露罕见病审批标准争议。
STAT：Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法面临FDA拒绝风险，加速审批路径现分歧
STAT News 8月20日报道，Capricor Therapeutics治疗杜氏肌营养不良（DMD）的细胞疗法deramiocel预计将收到FDA的完整回复函，多位专家认为该疗法基于小型单臂试验的加速审批申请存在证据不足风险，FDA若拒绝将为罕见病细胞疗法的审批标准树立重要先例。
中国基因编辑临床试验再现儿童死亡案例 研究者发起试验透明度引质疑
8月5日消息，STAT经过数月调查报道，中国基因编辑公司HuidaGene在CRISPR治疗杜氏肌营养不良的临床试验中出现儿童患者死亡事件，但延迟15个月才发布更新。该公司CEO Alvin Luk已离职，首席技术官也于去年夏天离开。这是中国研究者发起的临床试验中第二起被延迟报告的儿童死亡案例，引发对中国宽松试验形式透明度的批评。
FDA咨询委员会9:3投票反对批准Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法Deramiocel
FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会以9:3投票反对批准Capricor Therapeutics的Deramiocel细胞疗法用于杜氏肌营养不良（DMD）心肌病，公司股价暴跌80%。委员会认定III期HOPE-3试验未能提供实质性有效性证据，8月22日PDUFA决定日期前前景黯淡。
Capricor细胞疗法deramiocel三期试验HOPE-3：DMD患者手臂功能衰退减缓54%
Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel在106人三期试验HOPE-3中达到主要终点，接受治疗的患者手臂整体运动功能衰退速度比安慰剂组减缓54%，肘部运动减缓65%。该疗法靶向DMD引起的肌肉肿胀和纤维化而非基因突变本身，适用于所有DMD突变类型。FDA咨询委员会7月29日召开会议，8月22日前将作出审批决定。
Capricor回应FDA deramiocel(DMD)疗效质疑，指FDA用了过期分析方案，7月29日AdComm投票
7月27日消息，Capricor Therapeutics在美国FDA于7月29日咨询委员会会议前发布声明，反驳FDA审评人员对deramiocel治疗杜氏肌营养不良（DMD）疗效的质疑，指出FDA简报材料采用的是一份未签字的内部草稿SAP v1.1做post-hoc分析，而已过期；公司坚持按揭盲前定稿的SAP v3.0，HOPE-3 III期在主要终点PUL 2.0上达到统计学显著并有心功能支持性获益。Endpoints报道称Capricor股价在FDA简报发布后暴跌逾65%。