9月24日消息，勃林格殷格翰与总部位于纽约的AI生物技术公司Envisagenics达成战略合作，利用后者的RNA剪接AI平台发现癌症特异性靶点。交易总额最高可超过10亿美元，包括未披露的首付款、研究经费、行权费及开发、注册和商业化里程碑，Envisagenics另有产品销售分成。
RNA剪接异常是癌症中普遍存在但药物开发尚浅的分子改变，双方称其为"最后一批基本未被开发的"潜在治疗靶点来源。合作将基于Envisagenics已识别的癌症特异性RNA剪接事件，验证其可被多特异性抗体、T细胞衔接器和抗体偶联药物（ADC）等多种模式靶向。Envisagenics CEO Maria Pineda确认双方将紧密开展靶点验证研究，勃林格将有权选择获得特定靶点的独家许可，并主导模式选择、开发和商业化。勃林格重点关注未满足需求大、治疗选择有限的侵袭性实体瘤。
从竞争格局看，RNA剪接靶向此前以小分子剪接因子抑制剂（如H3B等曾开发的SF3B突变靶向）路线为主，失败率高；以AI筛选肿瘤特异性剪接事件并用生物药模式成药，是差异化路径。这也是勃林格在肿瘤领域继ADC等布局后对"不可成药"靶点的又一次下注。
（来源：BioSpace）