10月5日消息，日本盐野义制药（Shionogi）宣布以20亿美元收购总部位于美国德克萨斯州的罕见病生物技术公司IntraBio，将后者已上市药物Aqneursa纳入麾下。

Aqneursa源自牛津大学研究，通过对抗细胞内脂质毒性堆积治疗尼曼匹克C型病（NPC，美国发病率约百万分之一）：临床试验中患者运动障碍评估分数改善，支撑其2024年获美国批准；今年9月又基于类似获益数据将适应症扩展至更常见的共济失调毛细血管扩张症（A-T）。

此次收购延续了盐野义的罕见病扩张路线：公司2020年收购Tetra Therapeutics获得的在研药物正处于脆性X综合征三期临床，另有近期加入管线的多个早期罕见神经退行性疾病项目，加上此前收购的肌萎缩侧索硬化症治疗药Radicava，盐野义已形成'上市产品+三期资产+早期管线'的罕见病矩阵。CEO Isao Teshirogi表示，Aqneursa的加入将深化公司在罕见病社区的承诺并强化产品组合。

交易背景是日本药企面对国内市场萎缩、集体向海外与专科药要增长的行业趋势：第一三共凭借ADC合作重估后，盐野义、卫材等也在寻找可全球化商业化的资产。罕见神经病变领域患者群体小、竞争者少、监管路径清晰（孤儿药+优先审评），已上市资产意味着即时现金流与成熟商业化团队整合，是风险可控的出海标的；Aqneursa的第二个适应症A-T获批进一步提高了单资产的销售峰值弹性。 （来源：BioPharma Dive）