盐野义20亿美元收购IntraBio：获得已上市罕见病药Aqneursa，加码罕见神经退化布局
日本盐野义制药宣布以20亿美元收购美国德州罕见病公司IntraBio，获得2024年获FDA批准的尼曼匹克C型治疗药Aqneursa（9月又获批共济失调毛细血管扩张症适应症），叠加此前Radicava与Fragile X三期资产，罕见病商业化组合进一步扩容。
Aqneursa
共 2 篇，B910化工
FDA批准IntraBio的Aqneursa，成为全球首个共济失调毛细血管扩张症治疗药
FDA批准IntraBio的Aqneursa（levacetylleucine）用于治疗共济失调毛细血管扩张症（A-T）儿童与成人患者的共济失调，为全球首个且唯一的A-T治疗药物。这是该药继2024年9月尼曼匹克C型后的第二个FDA适应症，III期研究入组73名患者。