10月20日消息,据BioPharma Dive报道,波士顿生物技术公司Rapport Therapeutics的口服在研药物RAP-219在一项针对双相躁狂的中期(II期)研究中勉强达到主要终点,分析师称这一结果出乎意料,可能成为其迈向十亿美元级市场的跳板。

该研究入组约250名双相躁狂成年患者,每日一次给药、为期三周,随机接受RAP-219或安慰剂。主要终点采用0-60分临床量表(得分越高症状越重):药物组平均改善15.4分,安慰剂组12.3分,3.1分的差异刚好达到统计学显著。Rapport称药物组在量表的全部11个组分(涵盖情绪、言语、易激惹与攻击性等)上均优于安慰剂组,并在另一套躁狂严重程度次要终点量表上同样胜出。

安全性方面,药物总体耐受良好,治疗中出现的不良事件均为轻至中度,发生率与安慰剂组接近。

RAP-219是Rapport的核心资产,这已是其14个月内的第二个II期成功;公司正将其定位为「一个产品即一条管线」的平台型机会。双相躁狂现有治疗以非典型抗精神病药与心境稳定剂为主,存在代谢副作用与依从性痛点,新型口服机制的每一次积极数据都会引发市场对竞争格局的重估。 (来源:BioPharma Dive)