Enterprise Therapeutics吸入型ENaC抑制剂ETD001在囊性纤维化II期试验中首次证实疗效
B910化工消息：5月12日，Enterprise Therapeutics公布其吸入型上皮钠通道（ENaC）抑制剂ETD001在囊性纤维化（CF）II期试验中的积极结果。这是该类药物首次在CF患者中证实疗效。
试验在英国、德国、法国和意大利多中心开展，针对无法从CFTR调节剂中获益的10%CF患者群体——这部分患者存在最大的未满足医疗需求。研究采用双盲、安慰剂对照交叉设计，评估每日两次给药28天的疗效。
结果显示，ETD001组与安慰剂组之间ppFEV1差异达3.4个百分点，p值为0.0053，达到主要疗效终点。探索性分析表明，接受ETD001治疗的患者出现ppFEV1改善的可能性是安慰剂组的三倍。
安全性方面，ETD001总体耐受良好，不良事件与CF患者接受吸入治疗的预期一致。研究分两部分进行：A部分评估7天的安全性和耐受性，B部分采用交叉设计测量28天的疗效。
Enterprise Therapeutics首席医学官Renu Gupta表示，这些数据表明这种新型吸入型ENaC抑制剂在CF患者中耐受良好，并在28天内显示出肺功能改善。首席科学官Martin Gosling指出，这是ENaC抑制剂首次在CF患者中证实疗效的关键里程碑。
该公司计划开展更长时间的IIb期研究，并探索ETD001在非CF支气管扩张中的应用。 （来源：Enterprise Therapeutics）
试验在英国、德国、法国和意大利多中心开展，针对无法从CFTR调节剂中获益的10%CF患者群体——这部分患者存在最大的未满足医疗需求。研究采用双盲、安慰剂对照交叉设计，评估每日两次给药28天的疗效。
结果显示，ETD001组与安慰剂组之间ppFEV1差异达3.4个百分点，p值为0.0053，达到主要疗效终点。探索性分析表明，接受ETD001治疗的患者出现ppFEV1改善的可能性是安慰剂组的三倍。
安全性方面，ETD001总体耐受良好，不良事件与CF患者接受吸入治疗的预期一致。研究分两部分进行：A部分评估7天的安全性和耐受性，B部分采用交叉设计测量28天的疗效。
Enterprise Therapeutics首席医学官Renu Gupta表示，这些数据表明这种新型吸入型ENaC抑制剂在CF患者中耐受良好，并在28天内显示出肺功能改善。首席科学官Martin Gosling指出，这是ENaC抑制剂首次在CF患者中证实疗效的关键里程碑。
该公司计划开展更长时间的IIb期研究，并探索ETD001在非CF支气管扩张中的应用。 （来源：Enterprise Therapeutics）
