囊性纤维化试验失败后，Sionna裁员46%寻求二次机会
Sionna Therapeutics 9月15日宣布裁员46%，以在上月囊性纤维化主力管线意外失败后调整现金跑道；公司同时表示将推进对候选药物的第二次临床尝试，聚焦保留核心资产的临床开发能力。
囊性纤维化
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多伦多大学抑制性tRNA疗法恢复囊性纤维化蛋白表达，m1A修饰搭配新脂质纳米粒
据C&EN 9月3日报道，多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究，通过在合成抑制性tRNA上引入单个m1A甲基修饰并筛选出高效递送脂质TTP-3，成功在细胞、小鼠和患者类器官模型中恢复囊性纤维化CFTR蛋白表达，蛋白恢复持续超过7周，与Vertex上市药物Trikafta联用效果更优。
《Science》：多伦多大学吸入式抑制tRNA疗法恢复囊性纤维化基因功能，可与Trikafta联用
多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究：化学增强的抑制tRNA（sup-tRNA）配合肺靶向脂质纳米颗粒吸入递送，可读通CFTR基因的无义突变，在细胞、小鼠和患者来源类器官模型中恢复全长蛋白表达与功能，且与现有药物Trikafta联用可挽救复杂基因型患者细胞。
Sionna囊性纤维化药物三期试验失败，Vertex垄断地位进一步巩固
Sionna Therapeutics的SION-719与Vertex旗下Trikafta联用在II期试验中未能产生有意义的附加疗效，汗液氯化物仅降低1 mmol/L（预期10 mmol/L），结果令分析师困惑。Sionna股价暴跌，Vertex130亿美元囊性纤维化 franchise的竞争威胁进一步消退。
Sionna囊性纤维化新药SION719联合Vertex Trikafta未显示额外获益
Sionna Therapeutics的口服药物SION719在与Vertex的囊性纤维化重磅药Trikafta联合使用时未显示出额外益处，对该生物技术公司构成打击。
Vertex囊性纤维化Q2收入突破32亿美元 但Sionna竞争数据"悬而未决"
Vertex Pharmaceuticals第二季度囊性纤维化药物收入增长两位数至32亿美元，超预期并上调全年指引至131-132亿美元。但分析师警告波士顿同行Sionna Therapeutics即将公布的竞争性临床数据"笼罩"着Vertex的核心特许经营权。
Enterprise Therapeutics吸入型ENaC抑制剂ETD001在囊性纤维化II期试验中首次证实疗效
Enterprise Therapeutics报告其吸入型上皮钠通道（ENaC）抑制剂ETD001在囊性纤维化II期试验中达到主要疗效终点，ppFEV1较安慰剂改善3.4个百分点（p=0.0053）。这是ENaC抑制剂首次在CF患者中证实疗效，受试者肺功能改善概率为安慰剂组的三倍。该药针对无法从CFTR调节剂中获益的10%CF患者群体。