BioMarin的Voxzogo在软骨发育不良III期试验中达主要终点，年化生长速度提升2.33厘米
B910化工消息：5月21日消息，BioMarin制药公司宣布其药物Voxzogo（vosoritide，伏索瑞肽）在软骨发育不良（hypochondroplasia）III期关键性研究CANOPY-HCH-3中达到主要终点，患者年化生长速度（AGV）较安慰剂组提升2.33厘米/年，差异具有高度统计学显著性。BioMarin计划基于此结果向美国FDA提交扩大适应症申请。
Voxzogo是一种C型钠尿肽（CNP）类似物，通过抑制FGFR3信号通路促进软骨生长。该药已于2021年获FDA批准用于治疗软骨发育不全症（achondroplasia），是首个也是目前唯一获批的骨骼生长促进药物。软骨发育不良是比软骨发育不全症更常见的身材矮小遗传疾病，两者均由FGFR3基因变异引起，但软骨发育不良的临床表现通常较轻，身材矮小程度不如软骨发育不全症严重。
CANOPY-HCH-3是一项随机双盲安慰剂对照的III期研究，纳入软骨发育不良儿童患者，评估vosoritide对年化生长速度的影响。结果显示，治疗组生长速度显著快于安慰剂组，疗效超出市场预期。BioMarin股价在数据公布后应声上涨。
此次试验成功对BioMarin具有重要战略意义。Voxzogo是该公司当前最畅销的药物之一，2025年全球销售额超过10亿美元。扩大适应症至软骨发育不良将显著拓展其目标患者群体。软骨发育不良在人群中的患病率约为软骨发育不全症的3-4倍，对应市场规模更大。业界分析师预计，若FDA批准扩大适应症，Voxzogo的年销售峰值有望进一步提升。
值得注意的是，此次积极结果出现在BioMarin另一款实验性药物BMN 401遭遇III期挫折的两天之后。BMN 401在ENPP1缺乏症ENERGY 3研究中仅达到双主要终点之一（血磷水平提升），但未能转化为有意义的临床获益指标改善。Voxzogo在软骨发育不良中的积极数据有助于稳定投资者对BioMarin管线的信心。 （来源：Endpoints News）
Voxzogo是一种C型钠尿肽（CNP）类似物，通过抑制FGFR3信号通路促进软骨生长。该药已于2021年获FDA批准用于治疗软骨发育不全症（achondroplasia），是首个也是目前唯一获批的骨骼生长促进药物。软骨发育不良是比软骨发育不全症更常见的身材矮小遗传疾病，两者均由FGFR3基因变异引起，但软骨发育不良的临床表现通常较轻，身材矮小程度不如软骨发育不全症严重。
CANOPY-HCH-3是一项随机双盲安慰剂对照的III期研究，纳入软骨发育不良儿童患者，评估vosoritide对年化生长速度的影响。结果显示，治疗组生长速度显著快于安慰剂组，疗效超出市场预期。BioMarin股价在数据公布后应声上涨。
此次试验成功对BioMarin具有重要战略意义。Voxzogo是该公司当前最畅销的药物之一，2025年全球销售额超过10亿美元。扩大适应症至软骨发育不良将显著拓展其目标患者群体。软骨发育不良在人群中的患病率约为软骨发育不全症的3-4倍，对应市场规模更大。业界分析师预计，若FDA批准扩大适应症，Voxzogo的年销售峰值有望进一步提升。
值得注意的是，此次积极结果出现在BioMarin另一款实验性药物BMN 401遭遇III期挫折的两天之后。BMN 401在ENPP1缺乏症ENERGY 3研究中仅达到双主要终点之一（血磷水平提升），但未能转化为有意义的临床获益指标改善。Voxzogo在软骨发育不良中的积极数据有助于稳定投资者对BioMarin管线的信心。 （来源：Endpoints News）
