Argenx遭罕见挫折：Vyvgart干燥综合征III期失败，市值单日承压
Argenx宣布重磅药物Vyvgart在干燥综合征III期试验中未优于安慰剂，安全监测委员会建议无效终止；Argenx市值约500亿美元，此前已在ITP、天疱疮等领域接连受挫，同日公布的FB102乳糜泻数据被市场关注为第二增长曲线。
III期临床
共 3 页 · B910化工 · AI 化学信息库
帕金森病新机制药物solengepras III期达标 每日OFF时间减少0.61小时
Cerevance 10月7日公布帕金森病候选药solengepras（CVN424）III期ARISE阳性结果：150mg组第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时（p=0.0350），ON时间、日常运动、嗜睡与生活质量全面改善，341例受试者停药率仅3.5%。该GPR6首创非多巴胺能疗法将与美国FDA讨论NDA路径。
Capricor公布DMD细胞疗法deramiocel延伸数据 延迟治疗患者上肢功能衰退减缓76%
Capricor 10月5日在世界肌肉学会年会公布HOPE-3开放标签延伸数据：安慰剂组患者交叉接受deramiocel后，上肢功能衰退速度在第一年减缓76%（-2.05分收窄至-0.49分）；两组24个月衰退均慢于自然病史预测。数据已纳入BLA重大修订，PDUFA目标行动日期为2026年11月22日。
Vaxcyte 31价肺炎球菌疫苗VAX-31成人关键III期试验OPUS-1达成所有主要终点
Vaxcyte 10月5日公布VAX-31关键III期OPUS-1阳性顶线结果：50岁及以上成人中28个共享血清型均达非劣效标准，3个独有血清型及20B达优效标准，安全性特征与PCV20/PCV21相似；支持公司计划2028年上半年递交生物制品许可申请。VAX-31有望较现有成人疫苗额外覆盖13%至36%的侵袭性肺炎球菌病。
艾伯维与Genmab宣布epcoritamab联合R-CHOP一线治疗弥漫大B细胞淋巴瘤III期试验显著改善无进展生存期
丹麦Genmab与美国艾伯维10月5日宣布，皮下注射双特异性抗体epcoritamab联合R-CHOP在初诊弥漫大B细胞淋巴瘤患者III期试验EPCORE DLBCL-2中显著改善无进展生存期，疾病进展或死亡风险降低51%（HR 0.49，p
阿斯利康tozorakimab两项III期试验：COPD急性加重风险最高降34%
阿斯利康公布IL-33单抗tozorakimab治疗COPD的两项III期OBERON和TITANIA试验结果：共2306例患者，前吸烟者中中重度急性加重年化率较安慰剂降低29%和34%；嗜酸性粒细胞≥300的患者合并分析显示恶化风险降低43%。该药已获FDA快速通道认定，还将探索严重病毒性下呼吸道疾病适应症。
Kallyope更名TriGemX Bio：9400万美元融资推进偏头痛药物elismetrep III期临床
完成与诺和诺德肥胖管线交易后，纽约生物技术公司Kallyope更名TriGemX Bio，宣布9400万美元融资（The Column Group、TCGX、Viking Global联投），推进口服TRPM8通道阻滞剂elismetrep的偏头痛III期试验，首个关键数据预计2027年年中读出。
Kodiak两款眼科药III期数据积极，市值单日暴涨逾30亿美元
Kodiak Sciences眼科药tabirafusp两项III期研究达主要终点，对再生元Eylea构成多重威胁，公司市值单日增加超30亿美元。
Mirum肝炎D新药brelovitug III期达主要终点：300mg周注射复合应答率56%，对照0%
Mirum Pharmaceuticals宣布brelovitug治疗慢性丁型肝炎的III期AZURE-1研究达到主要终点：300mg每周一次皮下注射组24周病毒学应答+ALT复常复合终点应答率56%，900mg每月一次组45%，延迟治疗组为0%（p
STAT专栏预测：Sellas白血病免疫疗法GPS的III期REGAL研究或以失败告终
9月17日消息，STAT资深 biotech 专栏作家Adam Feuerstein预测，Sellas Life Sciences针对二次缓解急性髓系白血病（AML）的III期REGAL研究将得出阴性结果——其免疫疗法galinpepimut-S（GPS）未能相比标准治疗延长生存期；这项事件驱动研究的结论时间已被推迟近一年，延迟本身引发了对疗效的显著疑虑。
Sling Therapeutics融资1.23亿美元，口服甲状腺眼病药物进军III期
Sling Therapeutics完成1.23亿美元C轮融资，推动口服IGF-1R抑制剂linsitinib的甲状腺眼病III期研究Orbit启动；此前晚期试验显示24周52%应答率且无听力损失报告，有望成为Amgen Tepezza等注射制剂的首个口服替代。
SK生物制药癫痫药Cenobamate获日本批准，完成东北亚三市场布局
SK Biopharmaceuticals宣布合作伙伴日本小野药品工业获得Cenobamate的日本新药批准，该批准基于在韩中日三国开展的成人局灶性癫痫发作III期临床数据。Cenobamate已在全球45个以上国家获批，SK将获得里程碑付款，Ono还将在日本开展全身强直阵挛发作III期试验，东北亚市场入场拼图完成。
诺华III期失利蒸发约300亿美元市值，大股东Artisan公开抨击其并购记录
诺华的神经肌肉候选药del-desiran（治疗1型强直性肌营养不良）III期试验失败，公司市值一周内蒸发约300亿美元。大股东Artisan Partners公开要求董事长加强并购监督，直指其120亿美元收购Avidity的交易记录不佳。分析师认为竞争对手将从中受益。
阿斯利康乳腺癌口服药camizestrant关键III期试验失利，将延续早期疾病开发
阿斯利康乳腺癌口服药camizestrant（商品名Etcamah）在一项关键III期试验中未能达到预期终点。该药9月8日刚获FDA加速批准，公司表示将继续在早期疾病阶段推进测试。口服内分泌疗法的竞争格局或因此生变。
Alzheon在阿尔茨海默病药物III期未达标后仍计划最高5亿美元融资
马萨诸塞州Framingham的生物技术公司Alzheon在口服阿尔茨海默病候选药ALZ-801（valiltramiprosate）III期试验错失主要终点后，仍宣布计划最高5亿美元的大额融资。该公司强调亚组分析与生物标志物数据，包括MCI亚组认知衰退减缓、海马萎缩减少26%，融资将支撑其推进监管路径。
Pharvaris口服HAE药物deucrictibant预防性III期大捷：月发作率降83%
荷兰Pharvaris公司口服缓释deucrictibant（bradykinin B2受体拮抗剂）在遗传性血管性水肿（HAE）预防性III期CHAPTER-3研究中达到主要终点，所有类型HAE患者月均发作率较安慰剂降低83%，I/II型降幅87%，治疗相关严重不良事件为零，股价应声大涨。