Alzheon在阿尔茨海默病药物III期未达标后仍计划最高5亿美元融资
马萨诸塞州Framingham的生物技术公司Alzheon在口服阿尔茨海默病候选药ALZ-801（valiltramiprosate）III期试验错失主要终点后，仍宣布计划最高5亿美元的大额融资。该公司强调亚组分析与生物标志物数据，包括MCI亚组认知衰退减缓、海马萎缩减少26%，融资将支撑其推进监管路径。
III期临床
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Pharvaris口服HAE药物deucrictibant预防性III期大捷：月发作率降83%
荷兰Pharvaris公司口服缓释deucrictibant（bradykinin B2受体拮抗剂）在遗传性血管性水肿（HAE）预防性III期CHAPTER-3研究中达到主要终点，所有类型HAE患者月均发作率较安慰剂降低83%，I/II型降幅87%，治疗相关严重不良事件为零，股价应声大涨。
诺华del-desiran肌强直性营养不良III期失败，数日内第二起重大试验挫折
诺华9月8日宣布，治疗1型肌强直性营养不良（DM1）的反义寡核苷酸药物del-desiran在III期HARBOR研究中未达主要终点，未能改善视频手部张开时间等肌肉功能指标。这是该公司数日内第二起重大试验失败，此前一项心血管研究刚刚失利，股价早盘一度下跌10%，管线与收购策略承压。
康方生物/Summit宣布依沃西单抗III期达到总生存期终点，肺癌生存获益获确证
康方生物与Summit Therapeutics于9月3日宣布，依沃西单抗（ivonescimab）在中国开展的III期肺癌试验中总生存期（OS）跨越预设统计学门槛。此前的中期OS结果曾动摇投资者信心，本次更新数据为此前被视为潜在重磅药物的PD-1/VEGF双抗确立了明确的生存获益证据，也直接影响Summit的全球开发叙事。
依沃西单抗III期OS终获阳性：Summit与康方生物宣布头对头击败帕博利珠单抗
Summit Therapeutics与康方生物宣布，PD-1/VEGF双特异性抗体依沃西单抗在中国开展的III期HARMONi-2研究预设总生存期（OS）中期分析中，相比帕博利珠单抗单药取得统计学显著且有临床意义的改善。此前去年HARMONi研究国际OS中期数据曾动摇投资者信心，此次中国数据成为依沃西单抗第五项阳性III期，美国首个BLA的PDUFA日期为2026年11月14日。
Ultragenyx天使综合征疗法III期失败，将评估大幅削减开支
Ultragenyx宣布其一度被视为潜在重磅炸弹的TX271在天使综合征III期研究中失败，公司表示将评估显著的成本削减措施。这一结果终结了该罕见神经遗传疾病领域最受期待的管线，Ionis和Oak Hill Bio的同类在研疗法也受波及，前者股价早盘下跌4%。分析师指出，Ultragenyx在研的Sanfilippo综合征疗法UX111销售峰值预期仅1.2亿至2.4亿美元，远低于天使综合征疗法此前18亿美元的预估。
GC Wellbeing partner Raziel溶脂注射剂RZL-012中国III期达主要终点，拟向NMPA申报上市
GC Wellbeing 9月3日披露，其合作伙伴、生物技术公司Raziel Therapeutics的局部溶脂注射剂RZL-012在中国开展的III期关键注册临床试验达到主要疗效与安全性终点：该试验由Raziel中国合作方复星医药旗下JuveStar实施，纳入480名颏下脂肪成人受试者，给药84天后应答率较安慰剂组高出逾30个百分点。RZL-012设计为不可逆破坏目标脂肪细胞，仅需1-2次给药，有别于需多次给药的现有溶脂疗法。复星与Raziel计划凭此数据向中国国家药监局（NMPA）提交新药申请，并将拓展腹部、大腿等身体塑形适应症。
诺华BTK抑制剂remibrutinib两项III期治疗多发性硬化成功，无肝安全性信号，峰值销售额或超30亿美元
诺华9月1日宣布，已以慢性荨麻疹适应症获批的BTK抑制剂remibrutinib（商品名Rhapsido）在两项治疗复发性多发性硬化的III期研究中达到主要终点，年复发率和脑部炎性病灶指标优于对照药物Aubagio，且未出现同类BTK抑制剂常见的肝毒性问题。公司股价当日涨超4%，Jefferies分析师估计其在多发性硬化领域峰值年销售额可超30亿美元，诺华计划将数据提交监管机构。
GSK官宣mRNA流感疫苗挺进III期：免疫应答优于已上市疫苗，剑指Moderna
9月1日消息，GSK在OPTIONS XIII流感大会上公布mRNA季节性流感疫苗II期数据后宣布，将启动FLUm3HA.b-3NA候选疫苗的III期效力试验。II期试验971名成人中，该疫苗对所有测试流感毒株的免疫应答均高于已上市标准剂量与高剂量灭活疫苗，且这是首个同时靶向HA与NA两大表面抗原并进入晚期临床的mRNA流感疫苗，直接对标Moderna刚获批的mFlusvia。
ESC2026：诺华坚持推进IL-6抑制剂，诺和诺德同靶点失败后启动III期心血管试验
8月29日Endpoints从慕尼黑欧洲心脏病学会年会（ESC2026）报道，诺华宣布将启动III期临床试验，评估其抗IL-6抗体能否预防心血管事件——尽管诺和诺德同靶点药物此前遭遇失败。同期STAT报道显示，诺华新近收购的pacibekitug在II期TRANQUILITY研究中呈剂量依赖性地持续降低炎症生物标志物。
AusperBio完成1.2亿美元C轮融资，反义寡核苷酸乙肝疗法AHB-137挺进III期，II期功能治愈率达30%
湾区生物技术公司AusperBio Therapeutics宣布完成1.2亿美元C轮融资，由RA Capital领投，用于推进慢性乙肝反义寡核苷酸疗法AHB-137的III期注册研究和商业化筹备。在已完成的IIa期研究中，AHB-137单药治疗72周功能治愈率达30%，且无药物相关严重不良事件。同靶点竞品、GSK从Ionis授权的bepirovirsen本周刚在日本获批。
干眼症组合滴眼液II期未达主要终点，Bausch+Lomb仍将推进III期
Bausch+Lomb的Xiidra/Miebo组合滴眼液在II期试验中错过主要终点，但CEO Brent Saunders称结果为「积极」，公司计划开展III期试验，且FDA已批准15天审查的数据解读方案。干眼症市场规模数十亿美元，组合疗法旨在同时抗炎与补充脂质层。
Werewolf与Ambros全股票合并：合并后公司聚焦CRPS-1孤儿药III期临床
Werewolf Therapeutics与Ambros Therapeutics签署最终合并协议，将以全股票交易合并。合并后公司沿用Ambros之名、总部设于圣迭戈，预计以AMBX代码在纳斯达克交易，主打资产为治疗复杂性区域疼痛综合征I型（CRPS-1）的双膦酸盐药物neridronate，将开展与FDA对齐的单一III期试验。CRPS-1目前尚无FDA批准疗法。
Moderna与默克mRNA癌症疫苗III期黑色素瘤研究达主要终点，mRNA癌症疫苗首次三期成功
Moderna与默克8月20日宣布，个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda在III期INTerpath-001研究中同时达成无复发生存期与无远处转移生存期两项主要终点，纳入1137例高危黑色素瘤患者，为全球首个成功的mRNA癌症疫苗III期研究。同日FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，成为糖原累积病Ia型首个获批疗法。
世卫组织向刚果（金）调运7万剂默克埃博拉疫苗，将启动针对Bundibugyo型的III期临床试验
世界卫生组织宣布，7万剂默克埃博拉疫苗Ervebo已运抵刚果民主共和国，其中2万剂将用于评估其对正在当地流行的Bundibugyo埃博拉病毒的有效性，这将是该疫苗首次在人体中针对该型病毒开展III期试验，另外5万剂将用于一线医护人员接种。Ervebo此前已获美欧监管机构批准用于扎伊尔型埃博拉病毒，但从未在人体中评估过对Bundibugyo型的效果。
Moderna个性化mRNA癌症疫苗III期首次达成主要终点，黑色素瘤复发风险显著降低
Moderna与默克联合宣布，个性化新抗原mRNA癌症疫苗intismeran联合Keytruda的III期试验达成无复发生存主要终点及无远处转移生存次要终点，这是mRNA癌症疫苗领域首次在晚期临床试验中取得成功。受试者为完全切除的IIB–IV期黑色素瘤患者，详细数据将在后续医学会议上公布。