BioMarin的Voxzogo在软骨发育不良III期试验中达主要终点，年化生长速度提升2.33厘米
BioMarin制药公司宣布Voxzogo（vosoritide）在软骨发育不良III期CANOPY-HCH-3研究中达到主要终点，患者年化生长速度较安慰剂组提升2.33厘米/年，差异具有高度统计学显著性。公司将向FDA提交扩大适应症申请，目标拓展至软骨发育不良患者群体。
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BioMarin罕见病新药BMN 401三期临床未达主要终点，ENPP1缺乏症治疗受挫
BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提升未能转化为有意义的临床改善。ENPP1缺乏症是一种影响血管、软组织和骨骼的罕见进行性遗传病，目前尚无获批的治疗方案。
BioMarin以48亿美元完成收购Amicus Therapeutics，布局溶酶体贮积症双管线
BioMarin Pharmaceutical完成对Amicus Therapeutics的收购，以每股14.50美元的全现金交易，总股权价值约48亿美元。通过此次收购，BioMarin获得Fabry病治疗药物Galafold和Pompe病治疗组合Pombiliti+Opfolda，以及DMX-200的美国权益。BioMarin CEO表示此举将强化并多元化增长布局。