阿斯利康Ultomiris获FDA加速批准第五个适应症，进军IgA肾病领域
阿斯利康补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）通过FDA加速批准拿下第五个适应症——免疫球蛋白A肾病（IgAN），这是其第五个罕见病相关获批。Endpoints News与Pharmaceutical Technology同日亦报道了该加速批准，显示Ultomiris正从阵发性睡眠性血红蛋白尿等经典适应症向更广的肾脏疾病版图扩张。
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前CDC主任与前FDA局长加盟Turn Therapeutics，助推GX-03皮炎平台开发
美国临床阶段生物技术公司Turn Therapeutics今年先后请到前CDC主任Robert Redfield博士与前FDA局长Stephen Hahn博士加盟，协助其推进平台技术。公司核心资产GX-03为处于2期临床的特应性皮炎在研外用治疗药物，同时开发用于甲真菌病适应症。
FDA定稿处方药配套软件指南：配套App内容按处方药标签管理
FDA于周二定稿关于处方药使用相关软件（App）的指南，明确何时App内容需提交FDA、何时应写入药品官方标签及企业需提交何种材料。指南将配套软件分为连接器械型与独立型两类，前者应纳入处方信息，后者在证明对安全有效使用必要时也应标注。指南修订自2023年9月草案。
bepirovirsen获批之际，GSK悄然收缩下一代乙肝在研管线
在乙肝功能性治愈药物bepirovirsen本周获FDA批准的同时，GSK已砍掉TLR8激动剂GSK5251738，另一候选GSK3965193前途未卜，重要后续候选仅剩II期siRNA药物GSK5637608，显示其乙肝管线策略正聚焦收敛。
礼来retatrutide逼近阻塞性睡眠呼吸暂停市场：申报路径与监管归类成关键变量
Endpoints报道，礼来三重激动剂retatrutide在肥胖适应症上市预期高涨之际，正为阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）适应症铺路；其临床试验数据包已覆盖肥胖、OSA与膝骨关节炎疼痛，公司计划2027年一季度提交美国上市申请，但FDA认定该分子不属于蛋白质、须走化药NDA路径，礼来已提起上诉。
GSK乙肝药物Hibsago（bepirovirsen）获FDA批准：六个月疗程带来功能性治愈可能
FDA批准GSK反义寡核苷酸药物bepirovirsen用于慢性乙肝，III期试验中低表面抗原患者功能性治愈率达19%，远超现有疗法不足1%的水平，这是慢乙肝领域数十年来首个提供有限疗程功能性治愈路径的获批药物，美国约170万慢乙肝患者迎来新选择。
三星Bioepis首款ADC候选药SBE303获FDA快速通道认定，靶向Nectin-4治疗晚期实体瘤
三星Bioepis宣布其首个自研抗体偶联药物（ADC）候选药SBE303获美国FDA快速通道认定，该药靶向Nectin-4、采用新型拓扑异构酶I抑制剂载荷与专有连接子，正推进全球I期临床，拟用于尿路上皮癌等晚期实体瘤。
Disc Medicine红细胞生成性原卟啉症药物bitopertin三期全线达标，将再度冲刺FDA批准
Disc Medicine宣布bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的三期APOLLO试验达成全部主要和次要终点：显著降低毒性代谢物PPIX水平，并显著延长患者可耐受日光与人工光照的时间。该药2月曾遭FDA拒批，公司6月已与FDA达成协议以APOLLO数据支持重新申报。
FDA警告信点名Eurofins：实验室"选择性记录"检测结果，数据可靠性存疑
FDA对全球检测巨头Eurofins发出警告信：其宾州Horsham实验室在为客户执行的成分与药品微生物检测中存在"选择性记录检测结果"行为，不当报告可追溯至2025年2月，且公司整改回应被认定不充分。Eurofins在全球57国运营950余家实验室，此事件对制药外包检测行业的数据可靠性敲响警钟。
FDA罕见病审评新政出台：延续监管重置，为弹性审评立规矩
FDA发布罕见病药物审评新框架，试图在证据要求的确定性与患者迫切需求之间建立更一致的标准，分析人士认为这可能减少投资者预判获批概率时的猜测成分，是FDA监管重置的延续。
罗氏Enspryng获FDA批准进军甲状腺眼病，正面挑战安进Tepezza近20亿美元市场
FDA批准罗氏IL-6受体抑制剂Enspryng（satralizumab）用于成人甲状腺眼病，为该药继2020年NMOSD后第二个适应症。III期SatraGO-2中眼球突出应答率52.9%对照23.4%，复视改善超60%。安进Tepezza去年销售19亿美元，Viridian的Lumvoa六月已获批。
Verastem公布KRAS G12D抑制剂多点瘤种数据：胰腺癌缓解率36%-50%，年内启动三期
Verastem的VS-7375在1/2期试验中显示，胰腺癌患者客观缓解率36%-50%，结直肠癌33%、非小细胞肺癌43%，达到或超出华尔街预期。RBC分析师称其具备与Revolution Medicines获批药Rasonque竞争的潜力，公司同步宣布2.5亿美元增发和CEO交接计划，胰腺癌三期年底前启动。
Neurocrine罕见病药Vykat XR安全性质疑升级：前FDA官员呼吁撤市，药物已关联7例死亡与近百例住院
儿科内分泌专家、前FDA医学官Karen Vogt公开呼吁FDA将Neurocrine Biosciences的Prader-Willi综合征治疗药Vykat XR撤出市场；在关于该药潜在安全问题的公开信发布两个月后，患者权益组织与部分专家的担忧持续升温——该药已关联7例死亡与近100例住院，但也有声音呼吁审慎对待安全性信号。
FDA最终定稿生物类似药上市后生产变更指南：与ICH Q5E国际原则 harmonize 并新增可互换性产品条款
FDA最终定稿2024年草案《生物类似药与可互换生物类似药上市后生产变更问答》指南，与ICH Q5E国际原则接轨，澄清了可互换产品生产变更此前的监管空白，明确可利用原351(k)申请中的比较分析评估数据，并要求在最能检出质量属性变化的工艺步骤处评估变更后产品。
礼来减肥药retatrutide未上市先遇黑市：3期临床药遭医疗spa非法售卖
PharmaVoice调查报道：礼来三重激动剂retatrutide（GLP-1/GIP/胰高血糖素）仍在3期临床、尚未获FDA批准，但美国医疗spa与网络卖家已开始非法销售，原料疑来自海外研究机构，剂量与质量存安全隐患。礼来计划2027年一季度提交上市申请，黑市 demand 折射GLP-1药物供不应求的市场现实。
日本旭化成HSV新药获FDA批准，近10亿美元收购资产落地
Asahi Kasei Therapeutics旗下疱疹病毒（HSV）治疗药物获FDA批准。该资产为旭化成今年初以近10亿美元交易所获，获批标志着交易核心价值兑现，日本药企国际化再下一城。