FDA已取消氯氮平强制监测，但医生对『最有效抗精神病药』的恐惧仍在
STAT观点文章指出，FDA于2025年2月取消了实施30多年的氯氮平强制血液监测与登记制度，但该药使用率仍极低——美国仅约4%的精神分裂症患者用上氯氮平，而约三分之一患者可能受益。作者认为文书负担从来不是真正的障碍，医学界对其粒细胞缺乏风险的恐惧才是。
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Gilead HIV复方单片获FDA批准，细胞疗法授权交易额两年内从5.83亿美元跌至不足百万
FDA上周批准Gilead将两款HIV药物合并为单片复方制剂，其成分lenacapavir亦是半年一针注射剂Yeztugo的骨架分子。J.P. Morgan分析显示细胞疗法授权首付款与股权交易从2024年5.83亿美元暴跌至2026年上半年不足100万美元，但该领域种子轮与A轮融资3.83亿美元已超去年全年，CAR-T研发重心转向自身免疫病。
AbbVie骨髓瘤双抗etentamig三期数据：进展或死亡风险降低60%，CRS发生率显著低于竞品
AbbVie公布etentamig治疗多发性骨髓瘤三期结果：421例患者中疾病进展或死亡风险较标准疗法降低60%，应答率74%对46%；CRS发生率28%且多为轻度、仅1例ICANS，显著低于强生、辉瑞、再生元竞品。公司将推进FDA递交，并在本月国际骨髓瘤学会年会公布数据。
中国临床试验3起死亡事件曝光，美国会议员要求FDA强化中国数据监管
9月3日消息，美国众议院两名共和党议员致信FDA，要求加强对中国产生的临床数据的监管。此前夏季曝光的中国试验中3起死亡事件（含2名儿童）均在发生时未公开披露，全部发生在研究者发起试验（IIT）中，涉及HuidaGene的CRISPR试验、新华医院基因编辑试验与RiboX的体内CAR-T试验。议员要求FDA对未经现场审计的中国数据拒绝受理，中国今年5月生效的818号令已开始规范IIT。
UniQure正式递交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130上市申请，FDA监管风波后迎来关键节点
uniQure宣布向FDA提交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130的上市申请。过去一年该申请历经波折：FDA新领导层曾质疑其以自然史数据库为外部对照的三期数据分析，要求补做假手术对照试验，引发公开争执。今年6月FDA态度转变，认定三年随访数据足以支持申请。分析师提示确认性试验无需假手术对照，月底的四年随访数据将是下一个催化剂。
哥本哈根大学专家建言FDA：完整回复函公开应设时限、建脱敏标准
8月31日RAPS报道，发表于《法律与生物科学杂志》的论文提出FDA完整回复函（CRL）透明化改革路线：设定公开时限、统一脱敏标准、追溯性公开，并向EMA看齐要求申请人证明商业保密必要性。FDA的FY2027预算已申请CRL主动公开的法定授权。
FDA批准武田/Protagonist重磅药物Mimrylo，真性红细胞增多症迎首款靶向疗法
FDA批准武田与Protagonist合作开发的Mimrylo用于真性红细胞增多症，这是该罕见血液癌症的首款此类药物，通过模拟肝脏激素hepcidin控制铁水平并降低红细胞生成。III期试验中77%用药患者32周内无需放血治疗，分析师预计年销售峰值可达20亿美元以上。
Erasca口服pan-RAS分子胶ERAS-0015获FDA快速通道资格，进军转移性胰腺癌
Erasca宣布其口服pan-RAS分子胶ERAS-0015获FDA快速通道资格，用于转移性胰腺腺癌；该药旨在抑制RAS信号传导，早期研究显示令人鼓舞的活性与良好耐受性，公司称将借此加速开发满足胰腺癌紧迫未满足需求。
Juul获FDA放行新款Juul2电子烟：带App年龄验证，监管态度松动信号
FDA允许Juul Labs销售升级版电子烟Juul2及烟草、薄荷味烟弹，这是该旗舰产品十余年来首次获准销售新版本。新设备可选配App年龄验证解锁功能，公司研究显示20%-50%的吸烟者六周内完全戒烟。FDA同时声明该决定并非认可背书，不吸烟者不应使用。Juul曾支付约30亿美元和解诉讼，目前市占率已被Vuse超越。
FDA批准武田/Protagonist重磅药物Rusfertide：40余年首个针对真性红细胞增多症的新药
FDA批准武田与Protagonist合作开发的Rusfertide（商品名Mimrylo），用于治疗真性红细胞增多症这一罕见血液疾病，是该病40多年来首个获批新疗法。Rusfertide是一种模拟铁调素的肽类药物，通过限制铁的可利用性减少红细胞生成。Protagonist此前已获4900万美元里程碑付款，武田拥有该药全球权益。
FDA批准三款更新版新冠疫苗：辉瑞/ BioNTech、Moderna、Novavax新配方针对XFG变异株；Moderna同日完成26亿美元可转债融资
美国FDA于8月28日批准针对XFG变异株的更新版新冠疫苗：辉瑞/BioNTech的Comirnaty、Moderna的mNEXSPIKE和Novavax的重组蛋白疫苗Nuvaxovid均获限量批准，适用于65岁以上及高风险人群。同日Moderna宣布完成26亿美元2032年到期可转换票据发行，所得用于扩建癌症药物业务和偿债，此前其癌症疫苗III期成功单日市值增加450亿美元。
FDA批准Roivant旗下口服TYK2/JAK1抑制剂Lisraya，皮肌炎迎来首个口服疗法，定价每月3.5万美元
美国FDA于8月28日批准Priovant Therapeutics的brepocitinib（商品名Lisraya）用于治疗皮肌炎，这是该罕见皮肤病首个口服疗法。该药由辉瑞授权、Roivant子公司Priovant开发，靶向TYK2和JAK1，30天疗程定价3.5万美元。III期试验中30mg日剂量显著改善肌力、功能与皮肤指标，约四分之三患者瘙痒获得临床意义改善，近半数中重度皮损患者达到缓解水平。
礼来Mounjaro获FDA批准降低心血管风险，GLP-1赛道竞争再升级
礼来重磅GLP-1药物Mounjaro（替尔泊肽）获FDA批准降低心血管风险适应症，追赶诺和诺德凭借SELECT试验占据的CV标签；同日报道Teva将收购BioXcel已获批药物资产，AusperBio融资1.2亿美元，三星生物制剂筹备22亿美元融资。
Roivant皮肌炎药物Lisraya获FDA批准，重磅之路开启
Roivant旗下公司的皮炎肌炎药物Lisraya获得FDA批准，成为该罕见自身免疫疾病的最新治疗选择。Endpoints将其描述为Roivant通往潜在重磅药物的起点，进一步验证该公司收购并快速推进后期资产的模式。
吉利德再获一项HIV治疗批准，lenacapavir主导地位进一步扩大
吉利德科学获得FDA又一项HIV治疗批准，延续其在这一四十年流行病领域的主导地位，进一步扩展以lenacapavir为核心的HIV药物组合。lenacapavir作为首款衣壳抑制剂已获批用于多重耐药HIV治疗与半年一针预防。
Revolution医药胰腺癌新药Rasonque定价每月39800美元，分析师称有望成史上最快肿瘤药上市之一
FDA周三快速批准后，Revolution Medicines的胰腺癌药物Rasonque月度标价39800美元超华尔街预期，Evercore分析师称其具备成为史上最快肿瘤药上市之一的要素。获准用于已接受一次系统治疗或不适合多药联合治疗的患者，一线III期试验正在进行。