Amgen拒绝主动撤市 Tavneos陷入FDA与药企罕见对峙 公众评议延至6月29日
B910化工消息：6月12日消息，安进公司（Amgen）正式就其血管炎药物Tavneos（avacopan）向FDA提交证据复审请求，要求FDA重新审视该药物的获益-风险证据，标志着FDA与药企在药物撤市问题上进入罕见对峙局面。
事件起因为FDA药品评估研究中心（CDER）根据《联邦食品药品和化妆品法》第505(e)(3)条及21 CFR 314.150(a)(2)(iii)规定，正式提议撤销Tavneos的上市批准。FDA已发布NOOH（Notice of Opportunity for a Hearing）函件，并要求安进主动自愿撤市。但安进明确拒绝主动撤市，并在最新声明中向FDA提出证据复审请求，公众评议期开放至6月29日。
FDA此次撤市提议基于两大核心质疑。第一是临床数据完整性问题：FDA指出Tavneos关键的ADVOCATE III期临床试验在揭盲后对331名患者中9例的终点进行了再判定（re-adjudication），FDA认为这一操作改变了主要终点结果的可解释性。第二是安全性问题：FDA于2026年3月31日发布药物安全通讯，识别出严重肝损伤病例。
安进在反驳中强调Tavneos的获益-风险特征仍支持其临床使用，并指出药物在监管流程结束前仍保持上市状态和供应。MedPage Today及RheumNow等专业医疗媒体已分别以「FDA Wants Drug Pulled From Market, Citing Liver Risk」「FDA vs. Amgen: At Odds Over Avacopan」为题报道此次争议。
从产业链溯源，Tavneos（avacopan）为补体C5a受体（CD88）小分子拮抗剂，由ChemoCentryx原研开发。安进于2022年以约37亿美元收购ChemoCentryx将药物收入囊中。日本杏林制药（Kissei Pharmaceutical）拥有亚洲区域权益。该药物2021年获FDA批准用于抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV），是首个用于该适应症的补体通路靶向疗法。
此次争议的临床影响远超商业利益层面。ANCA相关性血管炎是一种罕见、危及生命的自身免疫性疾病，主要累及小血管，可引发快速进展性肾小球肾炎和肺出血。美国风湿病学会（ACR）期刊《The Rheumatologist》披露，欧洲药品管理局（EMA）也在同步审视avacopan的数据完整性问题，FDA与EMA两线夹击下，AAV患者社群的治疗连续性成为舆论焦点。Vasculitis Foundation（血管炎基金会）已发布患者社区指引，呼吁患者与主治医生密切沟通后决定继续用药或换用糖皮质激素替代方案。
从行业层面观察，此次FDA动用第505(e)(3)条撤市程序并发布NOOH函件，是近十年来FDA罕见使用的「核选项」。若FDA最终强制撤市，将为后续争议药物（包括其他被质疑试验数据完整性的产品）的处理树立关键判例。事件进展将持续考验FDA在「数据完整性」与「罕见病患者药物可及性」之间的监管平衡能力。 （来源：Endpoints News）
事件起因为FDA药品评估研究中心（CDER）根据《联邦食品药品和化妆品法》第505(e)(3)条及21 CFR 314.150(a)(2)(iii)规定，正式提议撤销Tavneos的上市批准。FDA已发布NOOH（Notice of Opportunity for a Hearing）函件，并要求安进主动自愿撤市。但安进明确拒绝主动撤市，并在最新声明中向FDA提出证据复审请求，公众评议期开放至6月29日。
FDA此次撤市提议基于两大核心质疑。第一是临床数据完整性问题：FDA指出Tavneos关键的ADVOCATE III期临床试验在揭盲后对331名患者中9例的终点进行了再判定（re-adjudication），FDA认为这一操作改变了主要终点结果的可解释性。第二是安全性问题：FDA于2026年3月31日发布药物安全通讯，识别出严重肝损伤病例。
安进在反驳中强调Tavneos的获益-风险特征仍支持其临床使用，并指出药物在监管流程结束前仍保持上市状态和供应。MedPage Today及RheumNow等专业医疗媒体已分别以「FDA Wants Drug Pulled From Market, Citing Liver Risk」「FDA vs. Amgen: At Odds Over Avacopan」为题报道此次争议。
从产业链溯源，Tavneos（avacopan）为补体C5a受体（CD88）小分子拮抗剂，由ChemoCentryx原研开发。安进于2022年以约37亿美元收购ChemoCentryx将药物收入囊中。日本杏林制药（Kissei Pharmaceutical）拥有亚洲区域权益。该药物2021年获FDA批准用于抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV），是首个用于该适应症的补体通路靶向疗法。
此次争议的临床影响远超商业利益层面。ANCA相关性血管炎是一种罕见、危及生命的自身免疫性疾病，主要累及小血管，可引发快速进展性肾小球肾炎和肺出血。美国风湿病学会（ACR）期刊《The Rheumatologist》披露，欧洲药品管理局（EMA）也在同步审视avacopan的数据完整性问题，FDA与EMA两线夹击下，AAV患者社群的治疗连续性成为舆论焦点。Vasculitis Foundation（血管炎基金会）已发布患者社区指引，呼吁患者与主治医生密切沟通后决定继续用药或换用糖皮质激素替代方案。
从行业层面观察，此次FDA动用第505(e)(3)条撤市程序并发布NOOH函件，是近十年来FDA罕见使用的「核选项」。若FDA最终强制撤市，将为后续争议药物（包括其他被质疑试验数据完整性的产品）的处理树立关键判例。事件进展将持续考验FDA在「数据完整性」与「罕见病患者药物可及性」之间的监管平衡能力。 （来源：Endpoints News）
