7月17日消息，诺华宣布FDA已授予Fabhalta®（iptacopan）传统批准，用于延缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的肾功能下降。Fabhalta是首个获批用于IgAN的补体抑制剂，靶向替代补体途径——该途径的激活是IgAN相关炎症的关键驱动因素。

批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究数据。结果显示，Fabhalta在两年内显示出统计学显著且具有临床意义的eGFR改善：年均变化为-3.0 mL/min/1.73m²/yr，安慰剂为-5.7 mL/min/1.73m²/yr。Fabhalta于2024年8月通过加速批准途径首次获批用于减少IgAN蛋白尿，此次在优先审评下转为传统批准。安全性方面，最常见不良事件为腹痛、头晕和恶心；Fabhalta可能增加荚膜细菌引起的严重感染风险，仅通过REMS项目提供。

IgAN是最常见的自身免疫性肾病之一，全球每年约每百万人新诊断25例；高达50%的持续蛋白尿患者在诊断后10-20年内进展为肾衰竭。阿拉巴马大学伯明翰分校肾病科教授、APPLAUSE-IgAN指导委员会成员Dana Rizk博士表示，显著减缓肾功能下降是关键治疗目标，此次批准强化了靶向补体激活等潜在疾病机制的重要性。 （来源：Novartis）