FDA批准Ionis亚历山大病药zanvastro；Medicus与辉瑞达成ADC合作
FDA于9月4日批准Ionis的zanvastro，成为首个亚历山大病治疗药物，并附赠优先审评券；同日Medicus Pharma与辉瑞就靶向CD228的ADC签署共同开发协议，首付款1200万美元。
FDA批准
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Ionis反义寡核苷酸药物zilganersen获FDA批准，成Alexander病首个获批疗法
FDA批准Ionis Pharmaceuticals开发的zilganersen用于治疗罕见神经退行性疾病Alexander病，这是Ionis首个独立持有的神经科学领域获批药物。Alexander病由GFAP基因突变引起，此前无任何获批疗法，zilganersen作为反义寡核苷酸药物通过抑制突变蛋白表达发挥作用，为罕见神经系统遗传病的基因治疗路径再添实证。
FDA批准Ionis反义寡核苷酸药物Zanvastro，成为亚历山大病首款疾病修饰疗法
美国FDA于9月3日批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro用于儿童及成人亚历山大病，这是该罕见致死性神经疾病的首款获批疾病修饰疗法。关键临床试验显示，治疗组患者的步行速度保持稳定，而对照组下降了33%，且年轻患儿用药后运动功能甚至有望改善而非仅维持。该药获批为反义寡核苷酸平台在超罕见中枢神经系统疾病中的应用再添里程碑。
FDA批准Protagonist与武田合作开发的罕见血癌新药Mimrylo（rusfertide）
8月30日，美国FDA批准Protagonist Therapeutics开发、武田负责销售的rusfertide（商品名Mimrylo），用于治疗真性红细胞增多症。这是一种每周皮下注射的新型疗法，针对红细胞过度增多导致血液黏稠、心梗卒中风险升高的慢性血液肿瘤，为患者提供放静脉放血之外的新选择。
FDA批准吉利德Bixlenvo：首个也是最小剂量的HIV每日单片方案
FDA批准吉利德Bixlenvo（比克替拉韦75mg/来那卡韦50mg）用于病毒学抑制成人HIV治疗，为无法服用现有单片方案的复杂方案患者提供首个每日一次单片选择，III期ARTISTRY研究支持获批，部分患者原先每日需服药多达11片。
FDA批准辉瑞/BioNTech新一代XFG变异株新冠疫苗，今秋立即发货
8月28日，美国FDA批准辉瑞与BioNTech的2026-2027季XFG变异株适配新冠疫苗COMIRNATY XFG的补充生物制品许可申请，适应人群为65岁及以上成年人以及5至64岁、至少患有一种高危基础疾病的人群。毒株选择依据FDA对2026年秋季美国新冠疫苗组分的指导意见，产品将立即发货并在数日内铺开至药店、医院和诊所。
Revolution Medicines胰腺癌药Rasonque获批：RAS靶向药中位生存期近翻倍至13.2个月，月定价39800美元
FDA批准Revolution Medicines的Rasonque（RAS靶向药），成为首个攻击胰腺癌遗传驱动因素的疗法。关键临床试验中，二线治疗患者中位总生存期13.2个月，对比化疗的6.7个月接近翻倍，被誉为该癌种数十年来最大治疗进展。药物月定价39,800美元，胰腺癌五年生存率仅8%。
FDA批准Roivant皮肌炎新药Lisraya：每日一次口服JAK/TYK2抑制剂brepocitinib
美国FDA于8月27日（周四）批准Roivant旗下Priovant的brepocitinib（商品名Lisraya），用于治疗皮肌炎——一种以肌无力和疼痛性皮疹为特征的罕见自身免疫病，美国患者约4万至7万人。这是每日一次的口服新机制疗法，现有标准疗法为高剂量激素和其他免疫抑制剂。
再生元FOP药物Pasatru获FDA批准上市，定价140万美元挑战Ipsen独家格局
FDA批准再生元抗体药物garetosmab（商品名Pasatru）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），年治疗定价约140万美元，直接挑战Ipsen 2023年获批的Sohonos——后者2026上半年销售额仅2100万欧元、增长乏力。Pasatru阻断Activin A蛋白活性以抑制异常骨生长，为这一超罕见病患者群体带来首个竞争性治疗选择。
BASF在美国推出Tinosorb S防晒剂 获FDA批准的广谱UV过滤剂正式上市
BASF宣布其广谱UV过滤剂Tinosorb S（Bemotrizinol）在美国正式上市，此前FDA已批准该成分作为防晒活性成分。BASF通过与DSM营养产品的补充许可协议获得在FDA 18个月独占期内的共同独家销售权。
FDA加速批准Replimune黑色素瘤溶瘤病毒疗法RP1，此前两次被拒
FDA加速批准Replimune的溶瘤病毒疗法RP1（商品名Tudriqev）联合BMS的Opdivo用于晚期黑色素瘤，结束了该药物两次被拒的曲折历程。定价为每疗程45万美元。单臂试验中约四分之一患者达到肿瘤缓解，中位缓解持续期超过14个月。正在进行的III期确认性试验预计2027年底出结果。
FDA批准莫德纳mRNA流感疫苗mFLUSIVA，成为全球首个mRNA技术流感疫苗
美国食品药品监督管理局（FDA）于8月5日正式批准莫德纳（Moderna）的流感疫苗mFLUSIVA，这是全球首个获批的基于mRNA技术的流感疫苗。该批准覆盖50至64岁成人的标准批准和65岁以上老人的加速批准，后者需完成IV期上市后试验。此前FDA生物制品负责人Vinay Prasad曾拒绝审查该申请引发争议。
FDA批准武田嗜睡症新药Orzeyful：食欲素受体激动剂首次获批，开启神经科学新药类别
FDA批准武田Orzeyful（每日两次口服）用于治疗1型嗜睡症，成为首个获批的食欲素受体激动剂。临床数据显示患者日间清醒时间显著长于现有疗法，日间嗜睡和肌无力发作频率降低。科学家期望该类药物拓展至更广泛的神经系统疾病。
GSK的Jideytro(zidesamtinib)获FDA批准用于既往治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌
7月22日消息，葛兰素史克（GSK）宣布FDA批准其ROS1抑制剂Jideytro（zidesamtinib）用于既往接受过ROS1激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者。ARROS-1试验（n=117）客观缓解率44%，6个月和12个月缓解持续率分别为82%和69%。该药来自GSK近期完成的Nuvalent收购，批准较9月18日目标日期提前。
诺华Fabhalta获FDA传统批准，成为首个显著减缓IgA肾病的补体抑制剂
7月17日，FDA授予诺华Fabhalta（iptacopan）传统批准，用于延缓成人原发性IgA肾病（IgAN）的肾功能下降。这是首个也是唯一一个获批用于IgAN的补体抑制剂。批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究，该研究显示Fabhalta两年eGFR年均变化为-3.0 mL/min/1.73m²/yr，安慰剂为-5.7 mL/min/1.73m²/yr。Fabhalta于2024年8月获加速批准，现转为传统批准。
默克Lipfendra获FDA批准，全球首个口服PCSK9抑制剂降胆固醇药上市
美国FDA批准默克大环肽药物enlicitide decanoate（商品名Lipfendra）用于降低成人高胆固醇血症的LDL-C，成为全球首个口服PCSK9抑制剂。该药以20毫克片剂每日一次给药，打破了近20年来PCSK9抑制剂只能注射的局面，分析师预测其年销售潜力超过20亿美元。