再生元FOP药物Pasatru获FDA批准上市，定价140万美元挑战Ipsen独家格局
FDA批准再生元抗体药物garetosmab（商品名Pasatru）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），年治疗定价约140万美元，直接挑战Ipsen 2023年获批的Sohonos——后者2026上半年销售额仅2100万欧元、增长乏力。Pasatru阻断Activin A蛋白活性以抑制异常骨生长，为这一超罕见病患者群体带来首个竞争性治疗选择。
FDA批准
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BASF在美国推出Tinosorb S防晒剂 获FDA批准的广谱UV过滤剂正式上市
BASF宣布其广谱UV过滤剂Tinosorb S（Bemotrizinol）在美国正式上市，此前FDA已批准该成分作为防晒活性成分。BASF通过与DSM营养产品的补充许可协议获得在FDA 18个月独占期内的共同独家销售权。
FDA加速批准Replimune黑色素瘤溶瘤病毒疗法RP1，此前两次被拒
FDA加速批准Replimune的溶瘤病毒疗法RP1（商品名Tudriqev）联合BMS的Opdivo用于晚期黑色素瘤，结束了该药物两次被拒的曲折历程。定价为每疗程45万美元。单臂试验中约四分之一患者达到肿瘤缓解，中位缓解持续期超过14个月。正在进行的III期确认性试验预计2027年底出结果。
FDA批准莫德纳mRNA流感疫苗mFLUSIVA，成为全球首个mRNA技术流感疫苗
美国食品药品监督管理局（FDA）于8月5日正式批准莫德纳（Moderna）的流感疫苗mFLUSIVA，这是全球首个获批的基于mRNA技术的流感疫苗。该批准覆盖50至64岁成人的标准批准和65岁以上老人的加速批准，后者需完成IV期上市后试验。此前FDA生物制品负责人Vinay Prasad曾拒绝审查该申请引发争议。
FDA批准武田嗜睡症新药Orzeyful：食欲素受体激动剂首次获批，开启神经科学新药类别
FDA批准武田Orzeyful（每日两次口服）用于治疗1型嗜睡症，成为首个获批的食欲素受体激动剂。临床数据显示患者日间清醒时间显著长于现有疗法，日间嗜睡和肌无力发作频率降低。科学家期望该类药物拓展至更广泛的神经系统疾病。
GSK的Jideytro(zidesamtinib)获FDA批准用于既往治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌
7月22日消息，葛兰素史克（GSK）宣布FDA批准其ROS1抑制剂Jideytro（zidesamtinib）用于既往接受过ROS1激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者。ARROS-1试验（n=117）客观缓解率44%，6个月和12个月缓解持续率分别为82%和69%。该药来自GSK近期完成的Nuvalent收购，批准较9月18日目标日期提前。
诺华Fabhalta获FDA传统批准，成为首个显著减缓IgA肾病的补体抑制剂
7月17日，FDA授予诺华Fabhalta（iptacopan）传统批准，用于延缓成人原发性IgA肾病（IgAN）的肾功能下降。这是首个也是唯一一个获批用于IgAN的补体抑制剂。批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究，该研究显示Fabhalta两年eGFR年均变化为-3.0 mL/min/1.73m²/yr，安慰剂为-5.7 mL/min/1.73m²/yr。Fabhalta于2024年8月获加速批准，现转为传统批准。
默克Lipfendra获FDA批准，全球首个口服PCSK9抑制剂降胆固醇药上市
美国FDA批准默克大环肽药物enlicitide decanoate（商品名Lipfendra）用于降低成人高胆固醇血症的LDL-C，成为全球首个口服PCSK9抑制剂。该药以20毫克片剂每日一次给药，打破了近20年来PCSK9抑制剂只能注射的局面，分析师预测其年销售潜力超过20亿美元。
Celcuity乳腺癌新药Revtorpyk获FDA批准 系首款不受PIK3CA突变限制的PAM通路药物
美国生物技术公司Celcuity的乳腺癌新药Revtorpyk（gedatolisib）获FDA批准，用于HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌，联合氟维司群（可加或不加哌柏西利）。作为一款泛PI3K及mTORC1/2双重抑制剂，Revtorpyk是首个不受PIK3CA突变状态限制获批的同类疗法，有望扩大可获益患者群体，直接挑战诺华Piqray与罗氏Itovebi。
FDA加速批准Vera公司atacicept（Trutakna）治疗IgA肾病，与诺华、大冢展开市场竞逐
美国FDA于7月7日加速批准Vera Therapeutics双靶点融合蛋白atacicept（商品名Trutakna），用于成人原发性IgA肾病，ORIGIN 3试验显示蛋白尿降低46%。该药将与诺华及大冢已获批的IgA肾病疗法正面竞争，Vera计划于2026年第四季度提交完全批准补充申请。
7月2日消息，FDA批准Orca Bio个体化T细胞疗法Tregzi用于血液肿瘤干细胞移植
FDA批准Orca Bio的Tregzi，降低血液肿瘤患者干细胞移植后移植物抗宿主病风险。
日本盐野义新冠暴露后预防口服药Xocova获FDA批准，为全球首款该类药物
日本盐野义制药（Shionogi）宣布其口服抗病毒药物Xocova（ensitrelvir）获得FDA批准，用于12岁及以上人群在暴露于新冠病毒后的感染预防。这是全球首款获得监管批准用于新冠暴露后预防的口服药物。该药的临床研究数据已于2026年5月发表在《新英格兰医学杂志》上。
FDA批准吉利德Hepcludex治疗丁型肝炎，四年前曾因生产问题遭拒
FDA于5月22日批准吉利德科学公司的Hepcludex（bulevirtide）用于治疗慢性丁型肝炎（HDV），这是美国首个获批的丁型肝炎治疗药物。该药曾于约四年前因生产和分销问题被FDA拒绝批准，此次获批填补了美国丁型肝炎治疗领域的长期空白。Hepcludex此前已于2020年在欧盟获得有条件上市许可。
FDA批准第一三共/阿斯利康Datroway用于一线三阴性乳腺癌，首次实现生存优势
FDA于5月22日批准TROP2抗体偶联药物Datroway（datopotamab deruxtecan）作为不可切除或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗方案，适用于不适合免疫治疗的患者。该批准基于TROPION-Breast02 III期临床试验，Datroway成为首个在一线转移性三阴性乳腺癌中证明总生存期优于化疗的疗法，也是Datroway获得的第三次FDA批准。