诺华Rhapsido获FDA批准治疗症状性皮肤划痕症 成为该病首个获批疗法
诺华10月7日宣布FDA批准口服BTK抑制剂Rhapsido（remibrutinib）作为症状性皮肤划痕症首个疗法，适用于H1抗组胺药控制不佳的成人。III期RemIND试验显示第12周全缓解率29.3%对安慰剂14.0%（p=0.0229），该药由此成为唯一获批覆盖CSU与SD两大最常见慢性荨麻疹的处方药。
FDA批准
共 2 页 · B910化工 · AI 化学信息库
FDA批准辉瑞TUKYSA方案一线维持治疗HER2阳性转移性乳腺癌 无化疗新选择
辉瑞10月7日宣布FDA批准TUKYSA联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗用于HER2阳性转移性乳腺癌一线维持治疗。HER2CLIMB-05显示进展或死亡风险降35.9%（HR 0.64），中位PFS 24.9个月vs 16.3个月，延长8.6个月，为患者提供诱导治疗后的无化疗维持选择。
辉瑞Tukysa获FDA批准一线维持治疗：图卡替尼联合曲妥珠单抗提供无化疗方案
FDA批准辉瑞Tukysa（tucatinib，图卡替尼）联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗，用于HER2阳性转移性乳腺癌诱导治疗后的维持治疗，为患者提供无化疗选择。批准基于HER2CLIMB-05三期研究，将Tukysa适应症拓展至前线。
FDA批准礼来周效基础胰岛素Onswik，2型糖尿病治疗进入每周一针时代
9月24日消息，美国FDA批准礼来周效基础胰岛素Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）用于2型糖尿病成人，基于逾3400人的QWINT三期临床，降糖效果非劣效于甘精/德谷胰岛素，每年可减少注射300余次，为继诺和诺德Awiqli后全球第二个获批的周效胰岛素。
Ultragenyx定价390万美元的Sanfilippo A型基因疗法；BMS搁置Orum合作的AML药物
美国FDA批准Ultragenyx的Fayuvi——首个Sanfilippo综合征A型基因疗法，定价395万美元，是其8月以来第二款获批基因疗法并附带可出售审评凭证；百时美施贵宝则在I期数据审查后搁置2023年1亿美元首付从Orum引进的ADC加蛋白降解双技术药物ORM-6151。
FDA批准礼来口服SERD联合疗法：二线乳腺癌中位无进展生存期翻倍至11.1个月
9月18日FDA全面批准礼来口服雌激素受体降解剂Inluriyo（imlunestrant）与CDK4/6抑制剂Verzenio（abemaciclib）联合用于ER阳性、HER2阴性、ESR1突变晚期乳腺癌二线治疗。III期EMBER-3试验显示联合组中位PFS达11.1个月，较单药5.5个月翻倍，风险降低47%，为口服SERD赛道竞争再添筹码。
Scholar Rock脊髓性肌萎缩症新药Isembyld获FDA批准，为首款靶向肌肉丢失的SMA疗法
Scholar Rock的Isembyld（apitegromab）获FDA批准用于2岁及以上正在接受SMN2靶向治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，成为首个针对SMA肌肉丢失机制的疗法。三期临床试验显示，联合SMN2靶向药物治疗后，年轻患者一年后运动功能改善，安慰剂组则持续恶化，差异具有统计学显著性，为数十年来失败的肌肉抑制素抑制领域带来首个获批突破。
FDA批准Ionis亚历山大病药zanvastro；Medicus与辉瑞达成ADC合作
FDA于9月4日批准Ionis的zanvastro，成为首个亚历山大病治疗药物，并附赠优先审评券；同日Medicus Pharma与辉瑞就靶向CD228的ADC签署共同开发协议，首付款1200万美元。
Ionis反义寡核苷酸药物zilganersen获FDA批准，成Alexander病首个获批疗法
FDA批准Ionis Pharmaceuticals开发的zilganersen用于治疗罕见神经退行性疾病Alexander病，这是Ionis首个独立持有的神经科学领域获批药物。Alexander病由GFAP基因突变引起，此前无任何获批疗法，zilganersen作为反义寡核苷酸药物通过抑制突变蛋白表达发挥作用，为罕见神经系统遗传病的基因治疗路径再添实证。
FDA批准Ionis反义寡核苷酸药物Zanvastro，成为亚历山大病首款疾病修饰疗法
美国FDA于9月3日批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro用于儿童及成人亚历山大病，这是该罕见致死性神经疾病的首款获批疾病修饰疗法。关键临床试验显示，治疗组患者的步行速度保持稳定，而对照组下降了33%，且年轻患儿用药后运动功能甚至有望改善而非仅维持。该药获批为反义寡核苷酸平台在超罕见中枢神经系统疾病中的应用再添里程碑。
FDA批准Protagonist与武田合作开发的罕见血癌新药Mimrylo（rusfertide）
8月30日，美国FDA批准Protagonist Therapeutics开发、武田负责销售的rusfertide（商品名Mimrylo），用于治疗真性红细胞增多症。这是一种每周皮下注射的新型疗法，针对红细胞过度增多导致血液黏稠、心梗卒中风险升高的慢性血液肿瘤，为患者提供放静脉放血之外的新选择。
FDA批准吉利德Bixlenvo：首个也是最小剂量的HIV每日单片方案
FDA批准吉利德Bixlenvo（比克替拉韦75mg/来那卡韦50mg）用于病毒学抑制成人HIV治疗，为无法服用现有单片方案的复杂方案患者提供首个每日一次单片选择，III期ARTISTRY研究支持获批，部分患者原先每日需服药多达11片。
FDA批准辉瑞/BioNTech新一代XFG变异株新冠疫苗，今秋立即发货
8月28日，美国FDA批准辉瑞与BioNTech的2026-2027季XFG变异株适配新冠疫苗COMIRNATY XFG的补充生物制品许可申请，适应人群为65岁及以上成年人以及5至64岁、至少患有一种高危基础疾病的人群。毒株选择依据FDA对2026年秋季美国新冠疫苗组分的指导意见，产品将立即发货并在数日内铺开至药店、医院和诊所。
Revolution Medicines胰腺癌药Rasonque获批：RAS靶向药中位生存期近翻倍至13.2个月，月定价39800美元
FDA批准Revolution Medicines的Rasonque（RAS靶向药），成为首个攻击胰腺癌遗传驱动因素的疗法。关键临床试验中，二线治疗患者中位总生存期13.2个月，对比化疗的6.7个月接近翻倍，被誉为该癌种数十年来最大治疗进展。药物月定价39,800美元，胰腺癌五年生存率仅8%。
FDA批准Roivant皮肌炎新药Lisraya：每日一次口服JAK/TYK2抑制剂brepocitinib
美国FDA于8月27日（周四）批准Roivant旗下Priovant的brepocitinib（商品名Lisraya），用于治疗皮肌炎——一种以肌无力和疼痛性皮疹为特征的罕见自身免疫病，美国患者约4万至7万人。这是每日一次的口服新机制疗法，现有标准疗法为高剂量激素和其他免疫抑制剂。
再生元FOP药物Pasatru获FDA批准上市，定价140万美元挑战Ipsen独家格局
FDA批准再生元抗体药物garetosmab（商品名Pasatru）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），年治疗定价约140万美元，直接挑战Ipsen 2023年获批的Sohonos——后者2026上半年销售额仅2100万欧元、增长乏力。Pasatru阻断Activin A蛋白活性以抑制异常骨生长，为这一超罕见病患者群体带来首个竞争性治疗选择。