9月8日消息，诺华当日证实其通过收购Avidity Biosciences获得的1型强直性肌营养不良（DM1）候选药III期试验失败，公司股价显著下挫。这是诺华一周内第二起重磅III期失利——上周其心血管药物pelacarsen的Lp(a)Horizon研究刚刚错过主要终点。
DM1药物del-desiran相关管线是诺华2025年收购Avidity的核心资产之一，交易对罕见神经肌肉赛道估值形成标杆。此次失败使“并购换管线”模式的回报周期问题再度被放大：两次失利均指向诺华以重金外购的后期资产。
值得注意的是，del-desiran此前已在另一适应症读出中失利，本次为连环挫折。市场关注点转向诺华剩余后期管线（包括zilovertamab vedotin等）能否在年内提供对冲数据。
对行业的影响：RNA靶向+抗体偶联（AOC）路线的成药性证据链收窄，强生、罗氏等布局类似技术的企业临床读出将被更严格审视。
（来源：Endpoints News）