9月21日消息，据C&EN报道，Tevard Biosciences的研究人员开发出一种抑制型tRNA（suppressor tRNA），能够"通读"（read through）杜氏肌营养不良（DMD）中的无义突变，并在小鼠体内产生全长抗肌萎缩蛋白（dystrophin）。研究成果发表于《科学·进展》（Sci. Adv. 2026，DOI: 10.1126/sciadv.aeg3466）。

DMD尚无治愈手段，患者表现为肌无力以及心脏和呼吸问题。约15%的DMD病例源于无义突变——原本编码氨基酸的密码子突变为终止密码子，导致抗肌萎缩蛋白翻译提前终止。抗肌萎缩蛋白是肌纤维的结构组分，也是人体合成的最大蛋白之一；其编码基因是人体基因组中最大的基因，在X染色体上跨越240万碱基对。

Tevard研究总监Peter Eimon解释，抗肌萎缩蛋白的大尺寸使其在肌肉中如"减震器"般工作，但也正因为基因太大，"装不进基因治疗常用的标准载体"，因此需要替代策略。首席科学官Elisabeth Gardiner认为，抑制型tRNA对携带无义突变的患者亚群是理想方案：tRNA"可以作用于基因中任何异常放置终止密码子的位置"。

技术路线上，tRNA疗法与已上市的Ataluren（旧称PTC124）通读小分子、外显子跳跃 antisense寡核苷酸疗法同属"绕开基因替换"的阵营，但tRNA以序列配对识别终止密码子，理论上通读效率与特异性优于小分子，且不改变基因组本身。Wave、Alltrna等公司亦在推进平台化tRNA药物，该领域正从概念验证走向临床转化的关键期；Tevard的小鼠数据为DMD这一最大靶点适应症提供了新的效力证据。 （来源：C&EN）