9月22日消息，据PharmaTimes报道，法国生物技术公司Axoltis Pharma公布其在研药物NX210c治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II期SEALS研究顶线结果。

研究在法国16个中心入组82例患者（2024年10月至2025年10月），按血清神经丝轻链浓度分层，随机接受5mg/kg、10mg/kg NX210c或安慰剂，每周三次、每次10分钟输注，疗程四周。NX210c旨在修复血脑屏障、提供神经保护并增强神经传递。

主要终点未达成，但公司在次要与探索性指标上看到一致性积极信号：事后分析显示，ALSFRS-R评分衰退率在6周时显著放缓、10周时进一步加强并维持至4个月，5mg/kg组运动功能衰退较安慰剂减轻约64%，10mg/kg组约33%；呼吸功能恶化在10周与4个月时亦明显减缓。生物标志物层面，10mg/kg组血浆claudin-5在治疗结束时显著下降并维持到4个月，确认了血脑屏障修复的靶点结合效应；血清神经丝轻链亦呈剂量相关下降趋势。

首席医学官Annette Janus表示结果支持NX210c向下一开发阶段推进。CEO Yann Godfrin指出，claudin-5的下降为NX210c拓展至阿尔茨海默病、帕金森病和多发性硬化等血脑屏障功能障碍疾病打开想象空间。ALS药物开发史上高失败率背景下，II期信号公司通过机制标志物与临床趋势的组合叙事继续推进，后续关键在于确证性试验能否将事后分析转化为预设终点获益。 （来源：PharmaTimes）