10月16日消息，美国生物技术公司Estuary Biotherapeutics宣布走出隐匿期，携1.03亿美元融资亮相，其中A轮融资9300万美元，此前种子轮1000万美元。公司由曾在MyoKardia任职的Wayne Sackett联合创办并出任CEO，专注肾脏疾病基因治疗。

公司两条主导管线均基于耶鲁大学的科学发现，瞄准常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的致病根源。EST-201为递送全长PKD2基因的AAV基因治疗，计划2027年进入临床，面向携带PKD2突变的ADPKD患者；EST-101同样采用AAV载体，递送多囊蛋白1（PC1）来源的功能区域，预计2028年进入临床。

ADPKD赛道近期资本密集涌入：今年6月SonoThera完成1.25亿美元B轮融资推进更安全的基因治疗管线；去年诺华以8亿美元首付款收购开发miRNA疗法的Regulus Therapeutics，其核心资产farabursen同样指向ADPKD。多囊肾病目前以对症治疗为主，针对遗传根源的基因治疗若获验证，将重塑这一患者基数庞大的肾病市场格局。 （来源：BioSpace）