罗氏/Ionis RNA疗法sefaxersen三期达主要终点，IgA肾病加速获批在望
罗氏与Ionis合作的RNA靶向药物sefaxersen在原发性IgA肾病三期研究中，37周时蛋白尿降幅显著优于安慰剂，为加速获批铺路。该药2022年自Ionis授权，首付款5500万美元。
肾病
共 5 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
Vera Therapeutics肾病药Trutakna三期最终数据亮眼：进展风险降76%，将寻求FDA完全批准
Vera Therapeutics公布Trutakna治疗IgA肾病三期最终数据：428例患者疾病进展风险降低76%，透析/移植/死亡0例，eGFR斜率-0.6达到KDIGO生理性目标，公司将于四季度寻求FDA完全批准，BAFF/APRIL双靶点路线获得两年确定性证据支撑。
NHS推荐凯西迟释半胱胺用于胱氨酸贮积症常规治疗
NHS England推荐迟释美卡他明酒石酸氢盐（mercaptamine bitartrate）用于1岁及以上肾病型胱氨酸贮积症患者常规使用，英国约200名患者受益，每日服药从4次减少至2次，Chiesi提供该药物。
FDA加速批准Vera公司atacicept（Trutakna）治疗IgA肾病，与诺华、大冢展开市场竞逐
美国FDA于7月7日加速批准Vera Therapeutics双靶点融合蛋白atacicept（商品名Trutakna），用于成人原发性IgA肾病，ORIGIN 3试验显示蛋白尿降低46%。该药将与诺华及大冢已获批的IgA肾病疗法正面竞争，Vera计划于2026年第四季度提交完全批准补充申请。
7月2日消息，R1 Therapeutics组建科学顾问委员会，推动首创磷酸盐转运蛋白抑制剂AP306进入二期临床
R1 Therapeutics组建由七位国际肾病学专家组成的科学顾问委员会，由Stanford大学Glenn Chertow担任主席，支持首创全磷酸盐转运蛋白抑制剂AP306推进全球二期临床试验。