Genezen与4basebio扩大合作，向病毒载体开发者开放合成DNA平台hpDNA
CDMO企业Genezen与合成DNA公司4basebio达成扩大合作协议，将以非独家方式向药物开发者提供后者专为人造病毒载体应用开发的hpDNA平台，覆盖研究级、GMP级开发与临床项目。4basebio的酶法无细胞DNA制造工艺可去除细菌骨架序列和抗生素抗性基因，在AAV生产中滴度与质粒DNA相当，但所需DNA量和转染试剂减少约30%，可降低原料成本并提升可扩展性。
AAV
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Regenxbio亨特综合征基因疗法再遭临床搁置，安全性质疑未了
8月24日消息，Endpoints News报道Regenxbio针对亨特综合征（Hunter syndrome）的基因疗法再次被FDA实施临床搁置（clinical hold），这是该资产短期内第二次被叫停。此前的搁置与患者MRI安全性信号相关，再生投资者对AAV基因疗法安全性问题的敏感度被再度拉高。
Andelyn Biosciences与皇后大学合作GM2神经节苷脂沉积症基因治疗
美国CDMO企业Andelyn Biosciences宣布与加拿大皇后大学合作开发GM2神经节苷脂沉积症的基因治疗项目。该类疾病（含Tay-Sachs病与Sandhoff病）由溶酶体酶缺乏引起，目前无获批疗法，基因治疗被视为最有希望的方向，合作将利用Andelyn的AAV平台推进转化。
Lexeo基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法认定用于PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA授予RMAT认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病，基于HEROIC-PKP I/II期试验中期数据，该疗法此前已获孤儿药和快速通道认定，目前无获批的疾病修饰治疗药物。
Skylark Bio启动耳聋基因治疗临床试验，中美法三方竞赛加速
美国生物技术初创公司Skylark Bio启动了一项针对遗传性耳聋的基因治疗临床试验。与此同时，美国、法国和中国的多家生物技术公司正在竞相开发针对不同遗传突变的耳聋基因疗法。
Lexeo基因疗法LX2020获FDA RMAT认定，治疗PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病（ACM）。RMAT认定基于HEROIC-PKP2 I/II期试验的中期数据，将赋予Lexeo与FDA更频繁的互动机会及加速审批路径。
Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良
7月29日消息，美国基因治疗公司Atsena Biosciences的两款AAV基因疗法获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，分别针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）和GUCY2D相关Leber先天性黑朦（LCA1）。两款疗法目前均处于I/II期临床试验阶段，旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视觉功能。
Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周，并观察到神经发育方面的临床有意义改善。
Ray Therapeutics完成1.25亿美元B轮融资，推进眼科基因疗法管线
2026年4月22日，Ray Therapeutics宣布完成1.25亿美元B轮融资，由MSD和Novo Holdings领投。该笔资金将用于推进该公司针对视网膜疾病的多款AAV基因疗法管线，有望恢复遗传性眼病患者的视力。