Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
AAV
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Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周，并观察到神经发育方面的临床有意义改善。
Ray Therapeutics完成1.25亿美元B轮融资，推进眼科基因疗法管线
2026年4月22日，Ray Therapeutics宣布完成1.25亿美元B轮融资，由MSD和Novo Holdings领投。该笔资金将用于推进该公司针对视网膜疾病的多款AAV基因疗法管线，有望恢复遗传性眼病患者的视力。