10月22日消息，美国康涅狄格州药企Biohaven在监管文件中披露，其治疗脊髓小脑性共济失调（spinocerebellar ataxia，SCA）的在研药物Vyglxia（tororiluzole）更新版上市申请已获FDA受理，FDA将召开专家咨询委员会讨论研究结果，并预计2027年第一季度作出新的审评结论。消息公布后Biohaven股价上涨约25%。

Vyglxia的监管历程颇为波折：该药针对SCA——一组导致进行性神经损伤、引发平衡协调与言语障碍的罕见遗传病，若获批将成为该适应症首个上市药物，部分分析师预测其年销售额可超10亿美元。但此前在欧洲，Biohaven因评估方质疑支持性证据而撤回上市申请；美国方面，尽管研究提示Vyglxia可能将疾病进展放缓最多70%，FDA仍因关键试验设计等原因认为证据不具说服力，于去年11月正式拒绝批准。该决定是前FDA领导班子一系列引发争议的罕见病拒批之一，Biohaven随后采取了成本削减措施。

此次Biohaven携"新的积极支持性分析"重新提交申请。TD Cowen分析师Tyler Van Buren认为，咨询委员会会议的安排"显著提高了获批概率"；FDA高层近期的人事更迭也让分析师对罕见病药物的审评环境转向乐观。Biohaven为2022年被辉瑞收购的偏头痛药企的原班管理团队二次创业（"Biohaven 2.0"），Vyglxia是其最前沿管线资产，本次受理成为公司转型后的关键监管节点。 （来源：BioPharma Dive）