无义突变

《Science》：多伦多大学吸入式抑制tRNA疗法恢复囊性纤维化基因功能，可与Trikafta联用

多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究：化学增强的抑制tRNA（sup-tRNA）配合肺靶向脂质纳米颗粒吸入递送，可读通CFTR基因的无义突变，在细胞、小鼠和患者来源类器官模型中恢复全长蛋白表达与功能，且与现有药物Trikafta联用可挽救复杂基因型患者细胞。

全球化学情报 8月31日 12:31 16