多伦多大学抑制性tRNA疗法恢复囊性纤维化蛋白表达，m1A修饰搭配新脂质纳米粒
据C&EN 9月3日报道，多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究，通过在合成抑制性tRNA上引入单个m1A甲基修饰并筛选出高效递送脂质TTP-3，成功在细胞、小鼠和患者类器官模型中恢复囊性纤维化CFTR蛋白表达，蛋白恢复持续超过7周，与Vertex上市药物Trikafta联用效果更优。
脂质纳米颗粒
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《Science》：多伦多大学吸入式抑制tRNA疗法恢复囊性纤维化基因功能，可与Trikafta联用
多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究：化学增强的抑制tRNA（sup-tRNA）配合肺靶向脂质纳米颗粒吸入递送，可读通CFTR基因的无义突变，在细胞、小鼠和患者来源类器官模型中恢复全长蛋白表达与功能，且与现有药物Trikafta联用可挽救复杂基因型患者细胞。
Moderna个性化mRNA癌症疫苗III期首次达成主要终点，黑色素瘤复发风险显著降低
Moderna与默克联合宣布，个性化新抗原mRNA癌症疫苗intismeran联合Keytruda的III期试验达成无复发生存主要终点及无远处转移生存次要终点，这是mRNA癌症疫苗领域首次在晚期临床试验中取得成功。受试者为完全切除的IIB–IV期黑色素瘤患者，详细数据将在后续医学会议上公布。
名古屋大学携手FUJIFILM：新型脂质纳米颗粒递送环状RNA，基因表达更持久
名古屋大学与富士胶片（FUJIFILM）合作开发出将环状RNA（circRNA）递送入细胞的新脂质纳米颗粒（LNP）技术。环状RNA因环状结构抗降解、表达持久，适合癌症疫苗与GLP-1类药物等mRNA疗法升级，新型LNP递送"带帽"环状RNA为实现更长药效提供了平台。
C&EN政策观察：FDA批准首款mRNA流感疫苗、CDC更新环孢子虫防治指南
2026年8月7日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Moderna公司的mFLUSIVA疫苗，这是全球首个基于mRNA技术的流感疫苗，适用于50岁及以上成人。同时，美国疾病控制与预防中心更新了环孢子虫病防治指南。C&EN本期政策观察还涵盖了RFK Jr.对mRNA疫苗安全性的关注以及相关监管动态。
GC Biopharma发表mRNA-LNP降解机制研究，为疫苗质控标准建立科学基础
韩国GC Biopharma在SCI期刊Pharmaceutical Research发表研究，系统分析了mRNA-LNP疫苗在不同应力条件（温度、氧化、水解、物理振动）下的理化稳定性和降解机制。采用离子对反相HPLC和毛细管电泳等精密分析技术，为全球尚缺失的mRNA疫苗质量控制标准提供了科学基础。
莫德纳启动埃博拉mRNA疫苗I期临床试验，扩展mRNA平台至热带病毒领域
继mRNA流感疫苗mFLUSIVA获批后，莫德纳（Moderna）启动了埃博拉病毒mRNA疫苗的I期早期临床试验。这标志着mRNA技术平台从新冠和流感向高致死率热带病毒领域的扩展，利用mRNA技术的快速设计能力应对全球健康威胁。
礼来以最高2.02亿美元收购Engage Bio，获得非病毒DNA递送Tethosome平台
礼来（Eli Lilly）宣布以全现金方式收购生物技术公司Engage Biologics，交易总额最高2.02亿美元。交易为首付款加研发/商业化里程碑付款结构。Engage Bio的核心资产为Tethosome平台，一种将DNA载荷与脂质纳米颗粒（LNP）结合的非病毒基因递送技术，可改善基因药物的耐受性和可重复给药性。这是礼来2026年以来在基因医学领域的又一重大收购，此前已于2月以约24亿美元收购Orna Therapeutics。