Ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期试验中减缓疾病进展
Otsuka与Ionis Pharmaceuticals的RNA靶向疗法ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期FUSION试验中达到主要终点。试验纳入89名患者，其中73名进入主要分析；在第72周，药物相较安慰剂显著减缓功能下降与生存的综合指标，并推动监管沟通和患者早期用药项目。
RNA药物
共 6 篇，B910化工，AI 化学信息库
诺华120亿美元收购所得RNA药物del-desiran三期失利，DM1治疗再遭挫
诺华宣布其通过120亿美元收购Avidity Biosciences获得的RNA药物del-desiran在强直性肌营养不良1型（DM1）三期研究中未能达到主要终点（手部肌肉放松能力测试显著优于安慰剂），仅在次要终点见临床活动迹象；分析人士认为该结果将动摇市场对Avidity抗体-寡核苷酸偶联平台及诺华交易策略的信心。
《Science》：多伦多大学吸入式抑制tRNA疗法恢复囊性纤维化基因功能，可与Trikafta联用
多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究：化学增强的抑制tRNA（sup-tRNA）配合肺靶向脂质纳米颗粒吸入递送，可读通CFTR基因的无义突变，在细胞、小鼠和患者来源类器官模型中恢复全长蛋白表达与功能，且与现有药物Trikafta联用可挽救复杂基因型患者细胞。
Remix将借Passage Bio反向合并上市，并获1亿美元私募融资
BioPharma Dive报道，Remix Therapeutics将通过与Passage Bio的反向合并登陆纳斯达克，合并后拟以RMTX交易，Remix股东约持有93%、Passage股东约持有7%。Remix还获得1亿美元私募融资承诺，预计资金可支持运营至2028年，并推进口服MYB mRNA降解剂REM-422在ACC、AML和高危MDS中的临床读数。
Ionis的Tryngolza获FDA扩大批准，用于重度高甘油三酯血症
BioPharma Dive报道，Ionis的RNA靶向药Tryngolza获FDA扩大批准，用于成人重度高甘油三酯血症，可作为饮食控制辅助疗法降低甘油三酯和急性胰腺炎风险。该药2025年净销售额为1.08亿美元，2026年一季度为2700万美元，Ionis预计峰值年净销售额超过30亿美元，显示RNA药物商业化正在从罕见病走向更大适应证。
诺华120亿美元收购的RNA药物del-brax在I/II期试验中达到主要终点
诺华（Novartis）从Avidity Biosciences以120亿美元授权引进的反义寡核苷酸偶联药物del-brax，在针对肌肉萎缩疾病的I/II期临床试验中达到主要终点，为后续大规模开发铺平道路。