哈佛团队开发CRISPR-XIST改良方案沉默21号染色体多余拷贝，为唐氏综合征靶向治疗开辟新路径
Beth Israel Deaconess医学中心和哈佛医学院研究人员开发出改良CRISPR技术，结合XIST长链非编码RNA，以约30%的效率将XIST插入21号染色体三体中的一条拷贝并实现沉默，远超传统CRISPR不足2%的插入效率。该方法利用四条引导RNA和DNA悬臂策略提升同源定向修复效率。研究团队目前正推进小鼠模型体内实验。
唐氏综合征
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