中国修订禁止限制出口技术目录涉生物医药40项技术，LNP合成工艺列入限制出口
中国10月16日实施技术进出口目录修订并征求意见至11月15日，生物领域禁止出口细胞基因治疗工艺平台与高危病原人工基因合成等2项，限制出口LNP递送系统化学修饰合成工艺、CRISPR载体大规模培养纯化等3项；范围较6月外泄版本收窄，韩媒评估对韩国生物产业直接影响有限。
CRISPR
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C&EN聚焦Cas12a2：被"重新发现"的CRISPR系统无差别绞碎DNA，或成抗癌新思路
C&EN刊文回顾Cas12a2的发现历程：这一源自硫氧化细菌的CRISPR效应蛋白被向导RNA激活后不精确编辑而是无差别降解细胞DNA、致宿主死亡，选择性递送或开辟癌症等疾病治疗新路径。
Simplot基因编辑草莓过英格兰监管关：CRISPR敲除Tfl1实现连续结果
美国爱达荷州农业公司J.R. Simplot用CRISPR-Cas9敲除Tfl1基因培育的8个延长结果期草莓品系，获英国DEFRA确认为"精密育种生物"（PBO），迈过英格兰《2025精密育种法规》下的关键监管步骤。编辑仅使用草莓自身序列、无外源DNA残留，经三代营养繁殖验证稳定。Simplot计划2026年在英格兰开展选系田间试验，商业注册后仍需通过英国食品标准局食品安全审查。
Editas获准在澳启动体内CRISPR疗法EDIT-401首次人体试验 靶向家族性高胆固醇血症
Editas Medicine 10月8日宣布获准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，这是其体内CRISPR基因编辑候选药在HeFH患者中的首次人体研究。临床前数据显示该疗法可使LDL-C、Lp(a)、ApoB平均降低约90%，公司计划2026年内开始给药、2027年一季度报告初步数据。
Jennifer Doudna联合创立的Caribou Biosciences宣布关停：CAR-T三期融资失败
总部位于伯克利的Caribou Biosciences宣布关闭，原因是无法为其实体瘤同种异体CAR-T疗法vispa-cel的关键三期临床试验筹得资金。公司将终止包括vispa-cel在内的两款基于CRISPR的CAR-T疗法的临床开发。
CRISPR Therapeutics将在ACR 2026展示zugo-cel治疗难治性系统性硬化症I期数据
CRISPR Therapeutics宣布将在ACR Convergence 2026以海报形式展示其CRISPR/Cas9基因编辑同种异体CAR-T疗法zugo-cel治疗难治性系统性硬化症的I期临床数据。zugo-cel靶向CD19，正在多项自身免疫适应症I期试验中评估，该公司开发的CASGEVY为全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法。
Biomay携手Synthego打通CRISPR疗法cGMP供应链：mRNA-Cas9-LNP-sgRNA一站式
奥地利Biomay与美国Synthego达成非独家合作，Biomay将向Synthego北美客户营销其mRNA制造、LNP配方、无菌灌装、质粒DNA与Cas9生产服务，结合Synthego的sgRNA设计与制造能力，为CRISPR基因编辑疗法开发者提供一站式cGMP材料与制造路径。
全球首例定制基因编辑疗法制造成本披露：为患儿KJ量身生产耗资165万美元
9月23日，在牛津举行的一场罕见病会议上，加州创新基因组学研究所治疗研发主任Fyodor Urnov披露：全球首例为患者独特突变定制的基因编辑药物（'Baby KJ'疗法）制造成本为165万美元。该疗法由费城儿童医院与宾大团队为CPS1缺乏症患儿定制，2025年发表于《新英格兰医学杂志》，为N-of-1疗法的成本结构提供了首个公开锚点。
港科大TEMPO平台：单管30分钟完成实验室级CRISPR核酸检测
香港科技大学与中文大学联合开发TEMPO单管检测平台，将CRISPR核酸检测压缩为一步式30分钟流程，灵敏度比肩实验室qPCR，已在流感、新冠、HIV及遗传病筛查中验证，有望填补居家检测与专业核酸检测之间的技术空白。
首家'定制化CRISPR疗法'公司Aurora Therapeutics前途未卜：裁员、砍掉PKU管线、CEO离任
Aurora Therapeutics——首家专注为个体患者定制CRISPR基因编辑疗法的初创公司——近期裁员多名员工、停止其苯丙酮尿症（PKU）主导管线，首席执行官Ed Kaye离任。此时距其1600万美元种子轮融资仅数月，'个性化基因编辑'商业模式的可行性遭遇现实检验。
Scribe Therapeutics完成IPO，CRISPR表观遗传编辑技术走向资本市场
由Benjamin Oakes创立的CRISPR基因编辑公司Scribe Therapeutics完成IPO，该公司开发的XE（编辑器）平台利用CRISPR-Cas12变体实现无需DNA双链断裂的精准基因编辑，首个项目靶向PCSK9用于心血管疾病。
Epicrispr获9000万美元C轮融资，推进表观遗传编辑药物治疗面肩肱型肌营养不良症
Epicrispr Therapeutics完成9000万美元C轮融资，用于推进全球首个靶向表观遗传编辑候选药物EPI-321进入面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的关键性临床试验，该技术通过染色体外DNA递送编辑系统实现可逆性基因调控。
中国基因编辑临床试验再现儿童死亡案例 研究者发起试验透明度引质疑
8月5日消息，STAT经过数月调查报道，中国基因编辑公司HuidaGene在CRISPR治疗杜氏肌营养不良的临床试验中出现儿童患者死亡事件，但延迟15个月才发布更新。该公司CEO Alvin Luk已离职，首席技术官也于去年夏天离开。这是中国研究者发起的临床试验中第二起被延迟报告的儿童死亡案例，引发对中国宽松试验形式透明度的批评。
Aurora Therapeutics终止定制化CRISPR疗法计划 Baby Kj模式商业化受挫
曾承诺规模化交付定制化CRISPR基因编辑疗法的初创公司Aurora Therapeutics突然终止了其核心计划。这一决定凸显了FDA虽然承诺对Baby Kj型个体化基因编辑疗法给予审批灵活性，但其标准对小型初创公司而言仍然难以达到。
中国基因编辑临床试验致6岁女童死亡引发监管反思
Science和Retraction Watch报道一名6岁女童在接受实验性基因编辑治疗后死亡。调查显示研究人员在知情同意和临床试验设计方面存在严重违规。该事件为基因治疗行业敲响警钟，凸显基因编辑临床转化中安全监管和伦理审查的紧迫性。
伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状
伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。