Scribe申请9600万美元IPO，推进CRISPR降脂基因编辑
Jennifer Doudna联合创立的基因编辑公司Scribe Therapeutics向SEC提交S-1，拟以每股13-15美元发行710万股，中位价对应净募资约9620万美元。主资产STX-1150为表观基因编辑PCSK9抑制候选，定位“每10-20年加强一次”的长效降LDL-C疗法，已在澳大利亚启动首项Ⅰ期。
CRISPR
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Jennifer Doudna团队用AI设计CRISPR样核酸酶，部分变体编辑活性超野生型
加州大学伯克利分校Jennifer Doudna团队在《Science》发表研究（DOI: 10.1126/science.aed6123），使用混合AI策略设计基于TnpB蛋白家族的CRISPR-Cas12样核酸酶变体（SynTnpB）。研究者将进化数据约束与反向蛋白质折叠模型结合，分别设计DNA结合界面和向导RNA结合界面，在大肠杆菌中组合筛选约50个候选。最优SynTnpB与野生型TnpB仅有77%序列同一性，但编辑活性等于甚至超过野生型，并在人类和植物基因组中验证了编辑功能。
Eli Lilly与AI生物技术公司Profluent达成CRISPR基因编辑合作，里程碑付款最高达22.5亿美元
Eli Lilly与专注于AI的基因编辑生物技术公司Profluent达成合作协议，共同开发能够将完整基因插入患者体内的新型基因编辑器。交易细节尚未披露，但若所有项目成功，Lilly将支付最高22.5亿美元的里程碑付款。该合作旨在开发可插入整个基因的基因编辑工具，超越现有CRISPR技术仅能进行小片段编辑的局限。
Intellia 基因编辑疗法 III 期试验将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，有望成为首款体内 CRISPR 药物
Intellia Therapeutics 宣布其 CRISPR 基因编辑疗法 lonvo-z 在 III 期临床试验中将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，60% 患者完全无发作。该药物有望成为全球第二款获批 CRISPR 药物和首款体内基因编辑治疗。
哈佛团队开发CRISPR-XIST改良方案沉默21号染色体多余拷贝，为唐氏综合征靶向治疗开辟新路径
Beth Israel Deaconess医学中心和哈佛医学院研究人员开发出改良CRISPR技术，结合XIST长链非编码RNA，以约30%的效率将XIST插入21号染色体三体中的一条拷贝并实现沉默，远超传统CRISPR不足2%的插入效率。该方法利用四条引导RNA和DNA悬臂策略提升同源定向修复效率。研究团队目前正推进小鼠模型体内实验。
Intellia体内CRISPR疗法首次在III期临床试验中取得成功
Intellia Therapeutics的体内CRISPR基因编辑疗法在III期临床试验中取得成功，成为首个在关键性试验中证明疗效的体内CRISPR疗法。这一里程碑标志着基因编辑技术从体外治疗迈向体内直接给药的重大突破，为遗传性疾病的治疗开辟了全新路径。