8月21日消息，韩国制药企业钟根堂（Chong Kun Dang）与美国眼科专科药企Kiora Pharmaceuticals签署授权协议，获得创新候选药KIO-301在韩国的眼科适应症开发与商业化权利，瞄准韩国约1万名以上遗传性视网膜疾病患者的治疗市场。

据BusinessKorea报道，根据协议，钟根堂将全权负责KIO-301在韩国的临床开发、审批与销售的完整流程；Kiora则将获得分阶段里程碑付款及基于未来销售的特许权使用费。这是钟根堂在眼科领域持续加码的又一动作。

KIO-301是一款小分子新药候选物，主要适应症为视网膜色素变性（RP）。该病因感光细胞退化导致视力逐渐下降直至丧失。与现有疗法不同，KIO-301采用「光遗传学」思路的小分子方案——在感光细胞消失后，直接赋予残存的视网膜神经节细胞感光功能，从而绕过已损失的感光细胞层面重建视觉信号通路。

该分子的核心优势在于不受特定基因突变类型限制：无需针对不同突变开发对应疗法，因此未来有望将适应症拓展至脉络膜缺失症（choroideremia）、Stargardt病等其他遗传性视网膜疾病。KIO-301目前处于全球临床阶段，钟根堂计划基于其在眼科领域积累的专业能力，加速推进韩国国内的临床与审批程序，并着手制定具体的开发路线图。

Kiora是一家基于小分子化合物开发视网膜疾病疗法的美国药企，除KIO-301外还在开发针对视网膜炎症所致黄斑水肿的KIO-104。通过本次合作，Kiora的全球商业化网络在美、欧、日、中之后进一步纳入韩国。钟根堂CEO金英柱表示：「KIO-301在作用机制上是一款差异化的新药候选物，我们将与全球伙伴紧密合作，为韩国患者提供新的治疗机会。」

对钟根堂而言，此次引进延续了其「引进+自主」双轮驱动的研发策略；对Kiora而言，韩国是其亚洲授权版图的重要一环。遗传性视网膜病变长期缺乏有效治疗手段，基因突变无关型疗法若临床兑现，有望显著扩大可治疗人群边界。 （来源：BusinessKorea）