10月15日消息，美国FDA推出针对罕见病药物审评的新框架，延续此前启动的监管重置（reset）。新框架试图为审评中的科学证据标准建立更一致的弹性规则，让罕见病疗法更快到达患者。

背景是药物研发固有的高风险——申办方最终失败率超过90%，而罕见病研发更为艰难：可用于研究的患者更少，对疾病本身及可作为试验终点的生物标志物认知更有限。这常使监管机构陷入两难：既要坚持安全性与有效性的常规证据要求，又要回应重症患者对新疗法的迫切需求。

此前，FDA药品评价中心原负责人Peter Marks是许多罕见病药物的支持者，但也因弹性过大受到批评；2025年接任生物制品中心的Vinay Prasad与前局长Marty Makary在试图帮扶罕见病研发的同时，一系列强硬立场曾令行业与患者团体困惑。目前两人均已离任，FDA已先后撤回多项引发争议的决定。有分析师指出，新举措有望让投资者在评估药物获批前景时少玩一点猜谜游戏。

对创新药企而言，审评标准透明化将直接改善罕见病管线的风险定价，尤其是依赖单臂试验与替代终点的小分子及基因治疗项目。 （来源：BioPharma Dive）