10月19日消息，Disc Medicine宣布其药物bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的三期APOLLO试验达成全部主要和次要终点：药物显著降低了关键疾病生物标志物——全血无金属原卟啉IX（PPIX）水平，并显著增加了患者能够在日光和人工光照下停留的时间。EPP是一种罕见病，患者因PPIX堆积而对阳光产生疼痛性敏感，日常活动严重受限。

bitopertin的监管之路颇为波折：今年2月13日披露的完整回复函（CRL）中，FDA质疑以PPIX百分比变化作为替代终点预测临床获益的合理性，指出其生物标志物效应幅度相对温和。今年6月，Disc与FDA达成协议，若正在进行的APOLLO试验成功，可用来支持重新提交上市申请。该药还曾在2025年10月获得FDA专员国家优先凭证（CNPV），可将审评周期从常规的10至12个月大幅缩短至1至2个月。

结果揭晓后，Disc首席执行官John Quisel表示整个团队对能交付一组干净的终点数据感到振奋。BMO资本市场分析师Evan Seigerman此前认为，bitopertin降低PPIX的既证能力加上APOLLO的日光暴露终点，为该药重返监管路径提供了清晰通道。此次数据为这家专注血红素代谢的生物科技公司打开了罕见病领域的首个商业化窗口。 （来源：BioSpace）