10月21日消息,据美国化学会《化学与工程新闻》(C&EN)报道,一种名为Cas12a2的CRISPR系统因其独特的"绞碎DNA"机制受到关注,被认为可能为癌症等疾病提供全新的治疗思路。

报道回顾了该系统的发现历程:约2015年,时任圣路易斯农业技术公司Confluence Genetics(前身Benson Hill)研发高级总监的Matthew Begemann为编辑植物新品种寻找基因编辑工具,团队在细菌DNA数据集中检索时,从一株硫氧化菌Sulfuricurvum中发现了一个意外的新型CRISPR系统,即Cas12a2。

与人们熟知的CRISPR-Cas9不同——Cas9在向导RNA引导下对DNA进行定点切割编辑——Cas12a2一旦被激活,会无差别地降解(shred)细胞内的DNA,最终导致宿主细胞死亡。这种"自杀式"机制在细菌中功能上属于防御外源基因元素的_abortive infection_策略。

正是这种破坏性使其具备治疗想象空间:C&EN指出,如果能将这一系统选择性递送到患者体内特定细胞(如癌细胞)中激活,即可实现靶向清除,为癌症等疾病提供一种区别于精准编辑的全新干预路径。该系统如何实现可控、特异的递送,将是其走向临床的关键瓶颈。 (来源:C&EN)