11月5日消息，据Endpoints News报道，自2023年亮相以来保持低调的基因编辑公司Kamau Therapeutics首次披露其升级版镰刀型细胞贫血症（SCD）基因编辑疗法的临床数据。

该疗法代号为nula-cel 2.0，是公司对原有基因编辑程序进行重新设计后的迭代版本。早期数据显示：3例患者在随访期间均未出现疼痛危象（vaso-occlusive crises），也无需输血治疗——这是衡量SCD疗法疗效的核心临床指标。公司规划的目标是2028年在美国上市。

镰刀型细胞贫血症是由血红蛋白基因突变引起的遗传性血液病，患者红细胞变形、微血管阻塞引发剧痛与器官损伤。近年来，Casgevy等基因编辑与基因疗法产品已率先获批，但存在制备流程复杂、治疗成本高昂（数百万美元级）等瓶颈；后续企业正通过编辑靶点优化与工艺简化寻求差异化，nula-cel 2.0的「无疼痛危象、无输血」早期数据为其进入竞争行列提供了初步凭证。

对基因编辑赛道而言，SCD已成为验证体内/体外编辑技术的最大试验场，同一适应症上多个编辑策略（BCL11A增强子编辑、碱基编辑等）的同台竞技，将持续为遗传病基因治疗提供定价与临床标准的参照系。 （来源：Endpoints News）