11月11日消息，美国基因编辑公司Beam Therapeutics公布其碱基编辑（base editing）细胞疗法risto-cel治疗镰状细胞病的关键试验结果：截至10月20日已完成治疗并完成12个月随访的31名患者全部实现主要终点——「摆脱血管闭塞危象」（freedom from vaso-occlusive events），这一结果被公司称为科学层面的里程碑，也为 Beam 最早在今年年底前向FDA提交首个此类碱基编辑疗法申请奠定了基础。

碱基编辑是新一代基因编辑技术，可在DNA序列中精确改变单个核苷酸「字母」，与早期基因编辑技术相比脱靶风险更低。与获批的CRISPR疗法Casgevy类似，risto-cel同样通过提取患者自身细胞进行体外改造，重新开启胎儿血红蛋白的表达，从而解决镰状细胞病患者血红蛋白携氧能力缺陷的根本问题；区别在于碱基编辑不产生DNA双链断裂，理论上安全性窗口更优。

公司首席执行官John Evans表示，这批数据是「risto-cel以及Beam碱基编辑平台整体的决定性里程碑」。若获批，risto-cel将进入由Casgevy（CRISPR技术）和Lyfgenia（慢病毒载体基因疗法）占据的镰状细胞病基因治疗市场，与既有疗法正面竞争。镰状细胞病是一种单基因遗传性血液病，患者红细胞因血红蛋白异常而变形僵硬，引发反复剧痛发作、器官损伤，全球患者以非洲及南亚裔人群为主。

对行业而言，该结果首次在关键临床层面验证了碱基编辑技术在体内（经体外编辑回输）治疗路线上的成药性，后续关注点在于FDA审评节奏、疗法定价以及与既有CRISPR疗法在安全性与疗效持久性上的头对头差异。 （来源：BioPharma Dive）