克利夫兰诊所CRISPR疗法CTX310一年数据:单次输注将「坏胆固醇」与甘油三酯齐降约50%
克利夫兰诊所主导的1期临床试验显示,单次输注CRISPR-Cas9基因编辑疗法CTX310靶向关闭肝脏ANGPTL3基因,最高剂量组12个月后LDL胆固醇与甘油三酯平均下降约50%,无严重相关不良事件,结果同步发表于《新英格兰医学杂志》并登上欧洲心脏病学会年会,随访将按FDA建议持续15年。
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克利夫兰诊所主导的1期临床试验显示,单次输注CRISPR-Cas9基因编辑疗法CTX310靶向关闭肝脏ANGPTL3基因,最高剂量组12个月后LDL胆固醇与甘油三酯平均下降约50%,无严重相关不良事件,结果同步发表于《新英格兰医学杂志》并登上欧洲心脏病学会年会,随访将按FDA建议持续15年。